Neurelis宣布已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了NRL-1049的研究新药（IND）申请，NRL-1049是一种Rho激酶（ROCK）抑制剂，用于治疗脑海绵状血管畸形（cerebral cavernous malformations，CCM）患者，该病的特征是脑和脊髓的毛细血管腔异常增大。

“这是Neurelis的一个重要里程碑，也是进一步探索NRL-1049治疗脑海绵状血管畸形的临床应用的机会，”Neurelis临床开发和医学事务高级副总裁Adrian L.Rabinowicz博士说道。

IND备案后，公司计划于2023年初启动一项临床研究，评估NRL-1049的安全性。

NRL-1049临床前数据分析表明，在两种不同的脑损伤动物模型中，NRL-1049保护大脑，通过降低ROCK2激活来维持血脑屏障的完整性。这种保护作用与两种动物模型中脑水肿发生率降低有关。在冷损伤动物中也观察到癫痫发作率的降低和中风模型中脑出血的减少。

Neurelis首席医疗官Enrique Carrazana博士表示：“我们很高兴临床前研究表明NRL-1049在动物模型中安全有效。基于这些数据的重要性，Neurelis正在开展进一步的人体研究，以评估NRL-1049在治疗影响血脑屏障功能的慢性和急性疾病中的安全性。如果成功并获得批准，NRL-1049有可能缓解CCMs患者的痛苦。”

| 脑海绵状血管畸形

CCMs是一种以毛细血管腔异常增大为特征的疾病，最常见于大脑皮层、脑干和脊髓。CCMs可表现为单个病变或多个病变。根据病变的大小和位置，CCMs可能是“临床上无症状的”，或可能出现从头痛到局灶性神经功能缺损、癫痫发作和脑出血等临床症状。CCMs患者的治疗选择有限，包括通过抗癫痫药物和手术干预（例如显微外科切除术、立体定向放射外科）治疗癫痫发作。目前尚无FDA批准的CCMs治疗方法。大多数海绵状血管畸形是通过观察外观变化、近期出血或其他临床症状来保守治疗的。

原文标题：

NEURELIS ANNOUNCES FILING OF ITS INVESTIGATIONAL NEW DRUG APPLICATION FOR NRL-1049, A RHO KINASE (ROCK) INHIBITOR WITH POTENTIAL TO TREAT CEREBRAL CAVERNOUS MALFORMATIONS

翻译：黄娟