2月9日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司与上海勉亦生物科技有限公司联合申报的“BBM-H803注射液”临床试验申请获得受理(受理号：CXSL2300100)。这是一款用于治疗先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A候选AAV基因治疗产品。
来源：药融云数据库
BBM-H803注射液是信念医药拥有自主知识产权的AAV基因治疗药物，该药通过静脉给药将人凝血因子Ⅷ（Factor Ⅷ，FⅧ）基因导入血友病A患者体内，从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到“一次治疗、长期有效”的治疗及预防出血效果。点击下列小程序查看BBM-H803注射液研发信息。
2022年12月，BBM-H803注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD），用于治疗血友病A。这也是信念医药第二款获得FDA孤儿药认定的基因治疗药物。另一款AAV基因疗法BBM-H901于2022年8月获得FDA的孤儿药认定并被CDE纳入突破性治疗品种名单，用于治疗血友病B，该款产品目前正处于注册临床试验阶段。
信念医药研发管线除了血友病外，还覆盖帕金森症、老年黄斑变性、粘多糖贮积症、脊髓性肌萎缩症、癌症等多种适应症领域。
公司产品管线
参考资料：
药融云数据库
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