No.1 靶向GPCR新药FT011在2期硬皮病研究中取得突破性结果

2月6日，澳大利亚Certa Therapeutics公司公布了其治疗多器官慢性纤维化First-In-Class口服疗法FT011的2期临床试验的数据。

试验结果显示，在治疗12周后，60%以上的硬皮病（又称系统性硬化症）患者有临床意义的改善；CRISS（系统性硬化症的关键复合终点）肺功能、SHAQ-DI和医师全球评估报告有临床意义的改善；结果还表明FT011在该患者群体中具有安全和良好的耐受性。

Certa Therapeutics公司计划在2023年把该项目推进到3期。

硬皮病是一种以皮肤炎性、变性、增厚和纤维化进而硬化和萎缩为特征的结缔组织病，此病可以引起多系统损害。

Certa Therapeutics进行的突破性研究确定了纤维化机制中的一个新的生物靶点，即G蛋白偶联受体（GPCR）。GPCR在健康组织中沉默，但在受伤或疾病后激活。证据表明，GPCR在导致炎症和纤维化的多个下游途径上发挥作用。FT011是一种抑制GPCR的新药，具有治疗多器官慢性纤维化的潜力。

No.2 靶向PRS新药Bersiporosin在2期特发性肺纤维化研究中首例患者给药

2月6日，韩国Daewoong Pharmaceutical公司宣布，其开发的First-In-Class抗特发性肺纤维化候选药物“Bersipososin”（DWN12088）已进入2期临床并且完成首例患者给药。

Bersipososin是由Daewoong Pharmaceutical自主开发的全球首款脯氨酰-tRNA合成酶(PRS)抑制抗纤维化药物，该药可以减少影响胶原蛋白生成的PRS蛋白的影响，以抑制胶原蛋白的过度生成（导致纤维化的原因）。DWN12088在2021年6月获得了FDA的特发性肺纤维化2期IND批准，并于2019年被认定为孤儿药。

Daewoong Pharmaceutical正计划通过即将到来的多国2期临床给药来证明Bersipososin的卓越抗纤维化和肺功能改善效果，这一点已从非临床试验中得到证实。如果Daewoong Pharmaceutical在Bersiporosin的概念证明中取得成功，将有可能扩展对各种罕见纤维化疾病的适应性，并对外进行项目许可。

本文转字“孤儿药”公众号

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