当今，罕见病和孤儿药处于发展和开创性研究机遇的最前沿。

2022年，FDA药物评价和研究中心（CDER）的新药批准中有54%（20）用于罕见病。尽管屡屡遭遇挫折，但生物制药研究人员在过去十年中与罕见病作斗争取得了令人难以置信的进展。如今，有700多种孤儿药正在开发中。

2023年，同样有多种孤儿药正在等待FDA批准，这些药物的新药上市申请/生物制品许可申请（NDA/BLA）或者新增适应症上市许可申请补充申请（sNDA/sBLA）已被FDA受理，而且FDA处方药使用者费用法案（PDUFA）日期已经明确。

其中，1月19日，FDA批准了百济神州BTK抑制剂泽布替尼(zanubrutinib)用于成年慢性淋巴细胞白血病(CLL)或小淋巴细胞白血病(SLL)患者，取得FDA在2023年批准孤儿药的开门红。

而在此前的1月9日，Krystal Biotech宣布，FDA在收到其于2022年12月20日提交的制造信息文件后，决定将B-VEC用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的BLA的PDUFA日期推迟至2023年5月19日，而遭遇小的挫折。

2023年FDA将批准的孤儿药：

备注：处方药使用者费用法案（PDUFA）日期是指FDA审查新药的截止日期。PDUFA日期为FDA受理药物申请后10个月或6个月（如果药物被指定为优先审评）。

本文转自“孤儿药”公众号

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