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华毅乐健自主研发国内首个血友病A基因治疗药物在国内获批临床
发布时间:2023/01/29

2023年1月28日——华毅乐健(Gritgen Therapeutics Co.,Ltd)宣布,苏州华毅乐健生物科技有限公司自研基因治疗产品GS1191-0445注射液,用于A型血友病(HA)患者的临床试验申请,已获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)批准。

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A型血友病是血友病其中一型,也叫做甲型血友病,因自身凝血因子Ⅷ缺乏所导致的出血性疾病。自出生时即可发病,伴随终身,主要症状就是受伤后伤口不易愈合,有持续慢性出血。目前主要的治疗方式是以因子替代治疗为主,通过每周多次静脉输注重组八因子维持正常生活,能够有效减少出血次数,但依从性较差,患者生活质量不高,且长期的频繁输注患者会出现抑制物,带来许多副作用及经济上的负担。基因治疗作为一种颠覆性的治疗手段,可以提供一次性治疗技术,有效减少出血次数,同时能够极大的提高患者生活质量。

华毅乐健总裁吴凤岚博士表示:“一款成功的治疗产品不仅可以改变一个人的命运,还可以改变一个家庭,乃至造福全社会。2021年起,我们与中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)开展GS1191-0445注射液用于HA的基因治疗研究者发起临床试验研究(IIT),是国内首个进入探索性临床试验阶段的A型血友病基因治疗产品,目前近1年多的随访中,药物表现出良好的安全和有效性数据,单次给药后已观察到长达1年多的良好维持疗效。我们期待GS1191-0445注射液能通过基因治疗使得全世界所有的A型血友病患者获益,达到一次注射长期甚至终身稳定维持正常的生活品质,造福人类健康。”