日前，Santhera制药与ReveraGen生物医药联合宣布，美国食品药品管理局（FDA）已正式接受vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良（DMD）的新药上市申请（NDA）资料提交，FDA根据美国《处方药消费者付费法案》（PDUFA）确定的审批截止时间为2023年10月26日。

PDUFA日期是FDA完成新药上市申请审批的截止日期。此外，FDA表示对于本次申请，目前不计划召开咨询委员会会议。如果NDA获得批准，Santhera制药计划于2023年第四季度在美国商业上市vamorolone。

vamorolone是一款在研候选药物，其作用与糖皮质激素作用结合的受体相同，改变其下游活性，因此被认为是一种解离型抗炎药。这种机制显示出vamorolone具有疗效与激素安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能会替代目前的糖皮质激素而成为DMD儿童和青少年患者的标准治疗方案。

Santhera公司首席执行官Dario Eklund表示："我们相信vamorolone解决了一个明确的未满足的医疗需求，对Santhera来说，这代表了一个重要的里程碑，对我们未来的成功具有关键意义。"

ReveraGen生物制药公司总裁兼首席执行官Eric Hoffman博士也表示："对于DMD患者来说，这是一个令人兴奋的时刻，因为整个临床试验项目产生的数据表明，vamorolone有可能解决患者护理中的相关问题，也可以提高治疗效果。如果获得批准，vamorolone将作为DMD当前护理标准中的一个额外的治疗选择出现，有可能解决未满足的医疗需求，并从早期开始治疗大多数DMD患者"。

vamorolone提交新药上市申请是基于一项关键2b期临床试验（VISION-DMD）的积极临床数据支持，该试验达到了主要终点，试验组结果优于安慰剂组且差异有统计学意义。申请文件还包括4项开放标签研究（包括扩展研究）的数据，vamorolone的试验剂量从2毫克/公斤/天至6毫克/公斤/天，总治疗期长达30个月。

在欧洲，vamorolone已提交在欧盟寻求批准的上市许可申请（MAA），并正在接受欧洲药品管理局（EMA）的审评。

vamorolone在美国和欧洲获得治疗DMD的孤儿药认定，并获得美国FDA的快速通道与儿科罕见疾病认定，及英国药监局（MHRA）的潜力创新药物（PIM）认定。

在中国，2022年1月4日，曙方医药与Santhera制药宣布就vamorolone达成独家授权协议，曙方医药获得vamorolone在大中华区（包括中国内地、香港特别行政区、澳门特别行政区和中国台湾）用于杜氏肌营养不良及其他罕见病适应症的独家开发和商业化权益。

近期曙方医药董事长严知愚展望2023年时说：“在vamorolone美国上市申请通过后，有信心将中国的申报上市时间提至2023年年底，帮助中国患者尽早用药。”