近日，据CDE官网公示，苏州华毅乐健生物科技有限公司（简称“华毅乐健”）的GS1191-0445注射液获批临床，适应症为先天性凝血因子VIII缺乏引起的血友病A。据悉，该产品为一款AAV基因疗法。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，据《2021中国血友病患者白皮书》统计，我国约有4.9万名患者，绝大部分的血友病患者都处于“无药可医”甚至是“有药难及”的窘境。其中血友病A又称第Ⅷ因子缺乏症，由凝血因子基因突变所致。目前的治疗方法主要通过每周频繁输血补充凝血因子，但是长期输血有很多副作用，也给患者及其家庭带来很大的经济负担。

而AAV基因疗法给这种疾病的治疗带来了曙光，AAV基因疗法治疗血友病A的优势在于,患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达FVIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子输注。

目前国际上血友病A基因疗法的研究已经取得了突破性的进展，BioMarin的AAV基因治疗产品Roctavian(valrox)已于2022年8月获欧盟批准上市，是全球首款上市的A型血友病基因疗法。此后BioMarin再次向FDA递交BLA，并有望今年在美上市。

据悉，华毅乐健以肝脏基因递送为切入点，自主研发了全球领先的高效载体平台，其先导产品针对血友病A且进度领先。

2022年1月，据中国人类遗传资源行政许可事项2022年第1批审批结果显示，其中由华毅乐健申办的“腺相关病毒（AAV）载体表达人凝血因子VIII基因治疗技术治疗血友病A的临床探索”的AAV基因疗法临床试验通过中国科技部遗传办审评。

IIT临床试验数据显示，在安全性上，没有出现过二级或二级以上的不良事件，也没有出现过严重不良事件。在有效性方面，患者已经有相当一部分达到了痊愈的水平。

据公开资料显示，在B型血友病领域，信念医药、天泽云泰、至善唯新的AAV基因疗法已经获批临床并取得了积极的进展。而在血友病A领域，华毅乐健的GS1191-0445为国内首款获批IND的AAV基因疗法。

参考资料：

1CDE官网、公开资料