SwanBio Therapeutics是一家致力于推进AAV疗法以治疗毁灭性遗传性神经疾病的基因治疗公司，该公司前不久宣布启动其PROPEL临床试验。这是首个评估SBT101（基于AAV的基因治疗研究）治疗进行性和衰弱性神经退行性疾病肾上腺脊髓神经病（adrenomyeloneuropathy，AMN）的人体试验。

SwanBio首席执行官兼董事Tom Anderson表示：“我很高兴能成功启动首个介入性临床研究PROPEL。这一里程碑发生在我们超额完成自然史研究CYGNET招募之后。这两项成就不仅证明Swan对AMN社群的承诺，也突显出我们团队非凡创造力和执行能力。我们预计将于2023年初在PROPEL中完成首位患者给药。”

PROPEL是一项多国1/2期临床试验，评估SBT101的安全性和有效性，SBT101是一种旨在补偿导致AMN的ABCD1突变的研究性疗法。该临床试验将结合CYGNET的成果，CYGNET将使用可穿戴技术来减少患者就诊，并探索更有效的方法来捕捉疾病进展。

| 关于SBT101

SBT101是首个基于腺相关病毒（AAV）治疗肾上腺脊髓神经病（AMN）患者的临床阶段候选药物。在临床前研究中，SBT101治疗显示AMN小鼠模型中疾病标志物的剂量依赖性改善和功能改善。治疗后6个月，非人类灵长类动物对SBT101也表现出良好的耐受性。SBT101的临床计划基于这一积极的临床前数据，加上SwanBio对AMN的潜在病理生理学和AMN患者经历的深刻理解，包括正在进行的自然史研究CYGNET中收集的新见解。

2022年初，FDA批准了SwanBio的SBT101研究新药申请，并授予SBT101快速通道和孤儿药资格认定。

| 关于肾上腺髓性神经病

肾上腺髓性神经病（AMN）是一种进行性和衰弱性神经退行性疾病，由ABCD1基因突变引起，该突变破坏了脊髓细胞和其他组织的功能。AMN的特点是成年后丧失活动能力、失禁、疼痛和性功能障碍，这些都会影响生活质量。患者也经常出现肾上腺功能障碍。美国和欧盟有8000-10000名男性患病。目前尚无经批准的治疗方法，目前的护理标准仅限于症状管理。

原文链接：

https://swanbiotx.com/investors-and-media/swanbio-therapeutics-initiates-first-in-human-study-of-aav-gene-therapy-for-adrenomyeloneuropathy/

译：黄娟