Sensorion是一家致力于开发新疗法以恢复、治疗和预防听力损失损失的先锋临床阶段生物技术公司，宣布美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司的主要基因疗法OTOF-GT儿科罕见病资格认定，这是一种旨在治疗otoferlin基因介导听力损失的基因疗法。

Sensorion的OTOF-GT基因治疗开发计划旨在恢复otoferlin缺陷患者的听力，这是最常见的先天性耳聋之一。otoferlin蛋白很大，使用两种标准基因治疗载体（AAV）递送到内耳，并就地组装。OTOF突变患者患有中度至重度感觉神经性语前非综合征性听力损失。Otoferlin缺陷可能导致多达8%的先天性听力损失，在美国和欧洲约有20000人受到影响。

Sensorion已制定OTOF-GT临床前和临床开发计划，并有望在2023年上半年提交临床试验申请（CTA）。2022年9月，公司收到了欧洲药品管理局（EMA）对孤儿药资格认定（ODD）申请的肯定意见。欧盟委员会于2022年10月11日发布了该决定。

Sensorion首席医疗官Géraldine Honnet表示：“我们非常高兴，FDA已经认识到迫切需要为这种疾病开发解决方案，目前还没有批准的治疗方法。这一重要的监管资格认定将支持我们向患者推进这种潜在的变革性治疗。这是我们一个非常重要的关键里程碑，该方法为这些衰弱性疾病提供了永久解决方案的潜力，并日益成为Sensorion战略路线图的核心。有助于推动Sensorion在2023年开展OTOF-GT临床开发。”

FDA授予的“儿科罕见病”资格认定，用于严重和危及生命的疾病，这些疾病主要影响美国18岁以下的儿童，且人数少于200000人。

根据规定，获得“儿科罕见病”的药物或生物制剂在批准后，申办方有资格获得一个凭证，该凭证可被兑换用于不同产品后续上市申请的优先审评，或出售给另一申办方，以优先审评其上市申请。

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https://www.sensorion.com/en/category/press-releases/

译：黄娟