中国医药创新生态体系的塑造，极大地推动了我国医药产业在罕见病领域的发展。本土药企在政策和资本的扶持下，积极布局罕见病赛道，在探索新分子实体、新疗法对未满足临床需求突破的同时，也在摸索着中国本土药企的创新之道。
根据《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，截至 2022 年 7 月，共计有 180 个以第一批罕见病目录中疾病为目标适应症的新药临床研究在中国开展，涉及 36 种罕见病，研究范围既涵盖对现有疾病治疗手段的升级，也涉及对“全球无药”治疗困境的挑战。其中，8 种在研新药所治疗的 7 种罕见病，在全球范围内尚无治疗药物获批，也就意味着，这 8 种在研新药承载着全球相关罕见病患者对“有药可治”的美好期待；2 种在研新药预期将会打破 2 种罕见病“境外有药、境内无药”的可及性困境；170 种在研新药预期可以为患有“境内有药”罕见病的患者带来更多的治疗选择、更好的治疗结局。
全身型重症肌无力是一种由致病性免疫球蛋白介导，引起体内免疫球蛋白水平异常增高，进而严重影响患者生活质量的神经肌肉疾病。患者体内积累较多致病性免疫球蛋白后，会出现骨骼肌无力，眼部、四肢的肌肉无力等常见症状，导致患者不能进行日常活动，如果累及呼吸肌，则会造成呼吸衰竭等严重后果。目前在中国，临床治疗重症肌无力只能使用乙酰胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素和免疫抑制剂等传统方案。传统治疗方案有诸多弊端：起效速度较慢，通常用药后至少 2 个月才能见效；症状严重的患者往往响应率不佳，且容易耐药；长期使用激素和免疫抑制剂，会增加发生感染、代谢失常等不良反应的风险。中国全身型重症肌无力患者，急切需要有效、安全的新治疗选择。新生儿 Fc 受体拮抗剂可以通过阻断免疫球蛋白和新生儿 Fc 受体的结合，加速体内免疫球蛋白的降解清除，从而实现对免疫球蛋白介导的自身免疫性疾病的治疗，包括全身型重症目前，全球首个新生儿 Fc 受体拮抗剂艾加莫德 α，已经于 2021 年 12 月在美国获批用于成人全身型重症肌无力的治疗。境外 III 期临床试验结果显示，通过重症肌无力日常生活能力量表的评估，使用艾加莫德 α 治疗后，68% 的患者均能实现症状改善，疗效显著。2022 年 7 月，中国国家药品监督管理局受理了艾加莫德 α 的新药上市申请。紧随其后的，巴托利单抗——另一款由本土药企和铂医药研发的新生儿 Fc 受体拮抗剂于 2021 年 9 月在中国开展全身型重症肌无力患者的 III 期临床研究。境外 II 期临床试验研究结果显示，巴托利单抗能够快速、有效缓解全身型重症肌无力患者的症状，在用药后第43 天，重症肌无力日常生活能力量表分值显著改善，患者肺活量、四肢力量等方面表现显著好转。
本文摘自《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告，全文请通过下面二维码申领。
