Immusoft是一家致力于改善罕见疾病患者生活的临床阶段细胞疗法公司，前不久宣布美国食品和药物管理局(FDA)已经批准了ISP-001用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I）的研究性新药研究申请(IND)。此次公开的IND使Immusoft公司能够启动一期临床。

ISP-001是第一个进入人体临床试验的工程B细胞疗法，这一里程碑对 Immusoft公司及细胞和基因治疗领域都具有历史意义。Immusoft公司拥有60多项已经发布和正在申请的专利，是B细胞工程的先驱，为体内治疗性蛋白质的递送开创了生物工厂，在该领域处于领先地位。该公司的新型B细胞平台旨在规避与病毒传递基因治疗相关的免疫原性以及与干细胞介导的基因治疗相关联的化疗预处理，同时实现持久的治疗递送和重新给药的可能性。

MPS I是一种罕见儿童遗传病，影响身体产生一种必需酶的能力，进行性损害组织和器官。MPS I患儿童需频繁输液，不仅影响生活质量且费用高昂。Immusoft公司的ISP™方法可重新编程患者的B细胞，以不断生产治疗性蛋白，从而减轻频繁输液，并有可能改善患者预后。ISP-001是该公司的专利技术开发的首个候选产品。

明尼苏达大学医学中心儿科骨髓移植科医学博士Paul Orchard教授说：“目前MPSI干预措施不是治愈性的，仍然存在与疾病相关的高发病率。显然，MPSI需要新疗法。因为ISP-001这样的非病毒基因递送方法具有很大的前景，可提供确切的治疗。”Orchard博士是ISP-001的I期临床试验的主要研究者。

Immusoft首席医学官Robert Sikorski博士说：“ISP平台是一流的技术，也是治疗人类疾病的开创性新方法。与患者、FDA、研究人员和Immusoff组织合作以实现这一重要里程碑并启动首个人体临床研究，是值得的。”

现在，IND的批准使Immusoft处于一个十分有利的地位，可以将其广泛的治疗产品线推向临床，包括近期罕见疾病项目，还可以扩展到心血管、自身免疫和中枢神经系统等领域。该公司已与加州再生医学研究所（CIRM）合作开发其黏多糖贮积症II型（Mucopolysaccharidosis type II，MPS II）（一种罕见的儿童遗传性疾病）项目。Immusoft还与武田药品工业株式会社达成了一项研究合作和许可协议，旨在提供跨越血脑屏障的蛋白疗法治疗神经代谢疾病。

Immusoft首席执行官兼董事长Sean Ainsworth表示：“我们很高兴FDA批准了我们在MPS I中的主要候选产品ISP-001的IND申请。这是公司的巨大成果，也是细胞和基因治疗领域的历史性时刻。同时，我期待与团队和研究人员合作，在今年晚些时候启动I期临床试验，并继续致力于为有需要的患者开发我们的工程化B细胞平台。”

| 关于黏多糖贮积症I型

MPS I(粘多糖症I型)是一种罕见的、致命的儿童遗传病，会影响身体产生α-L-艾杜糖酸酶(alpha-L-iduronidase，IDUA)的能力，IDUA是一种帮助分解细胞内长链糖的重要酶。当糖链不能被分解和处理时，会在细胞内蓄积，并造成进行性损害。这种蓄积可发生在大脑等组织中。最严重的患儿确诊后存活期很少能超过10年。每100,000名新生儿中就有1人患严重的MPS I，出生后一年内症状开始出现。此外，所谓的轻型MPS I型，约每500,000名新生儿中就有1名，症状则出现在儿童时期较晚的时候。

原文标题：

Immusoft Announces FDA Clearance Of IND Application For ISP-001 For MPS I, The First Engineered B Cell Therapy To Enter Into Clinical Trials

译：王韵甯 王宏杨 Katherine