11 月 18 日，Lysogene （FR0013233475 – LYS）宣布了LYS-SAF302的2/3期AAVance研究的主要结果，表示LYS-SAF302在IIIA型粘多糖贮积症（MPS IIIA/也称为Sanfilippo综合征）患者中的2/3期试验失败。

根据报告，在试验中最年轻的六名参与者中（小于30个月的孩子） 与给药两年后的自然史相比，认知功能有显着改善。在剩下的12名参与者（大于30个月的患者）中，没有发现治疗效果。在接受LYS-SAF302治疗的年轻患者的辅助队列中，从基线到治疗后24个月的平均皮质灰质体积没有显着减少，与该患者群体的认知功能保持一致。具体实验数据分析将于 2023 年第二季度完成。

LYS-SAF302基因治疗原理

Lysogene创始人，董事长兼首席执行官Karen Aiach表示，虽然30个月以上的主要患者队列的实验结果不理想，但这表示神经退行性疾病的基因治疗应该在尽可能早的年龄开始，防止造成不可逆神经元损伤。在30个月之前入组的年幼儿童中观察到的疗效表明，在MPS IIIA患儿中早期给予LYS-SAF302基因治疗可能对这些患者产生真正的有益影响并改变他们的生活。

加州奥兰治CHOC儿童专家关爱多学科溶酶体疾病项目基金会主任Raymond Wang博士表示，MPS IIIA是一种进行性的，破坏性的神经退行性疾病，没有任何改善治疗。AAVance的最新临床数据表明在不到30个月大时接受LYS-SAF302治疗的患者在认知，运动和语言发育方面表现出持续增加或稳定。对于未满足医疗需求的疾病来说，这是一个重大进步。

明尼苏达大学儿科、实验和临床药理学教授，溶酶体疾病网络首席研究员Chester B. Whitley博士表示，尽管AAVance没有达到其主要终点，但30月龄以下患者的结果非常令人鼓舞，因为他们显示了在这种儿童疾病中，在没有批准的疾病修饰疗法的情况下，展现出治疗对认知发展具有有益作用。并且期待着继续与Lysogene基因合作，分析2/3期的数据，并确定最合适的路径，将LYS-SAF302基因疗法应用于最有可能从中受益的患者。

公司管线

Lysogene是一家专注于治疗中枢神经系统(CNS)孤儿病的基因治疗公司。该公司已经建立了一种独特的技术，能够将基因疗法传递到中枢神经系统，以治疗溶酶体疾病和其他中枢神经系统疾病。公司还在开发一种创新的AAV基因治疗方法，用于治疗脆性X染色体综合征(一种与自闭症相关的遗传疾病)。该公司还与Weizmann科学研究所的商业部门签订了一项全球独家许可协议，用于治疗GBA1突变的帕金森病的新型候选基因疗法。

参考资料：

www.lysogene.com