Ambulero是美国迈阿密大学米勒医学院分离出的公司，致力于开发用于治疗严重血管疾病的新基因和细胞疗法。该公司宣布，在与美国食品和药物管理局（FDA）举行的一次B型IND前会议上，该公司得到了积极回复，该会议旨在开发AMB-301，用于治疗一种称为Buerger病（Buerger’s Disease）的罕见血管疾病。

AMB-301是编码E-选择素的创新基因治疗。Omaida C.Velazquez博士和Zhao Jun Liu博士十多年的基础研究表明，向受损组织提供E-selectin可以促进血管生成，改善肢体和肌肉细胞功能。Buerger病是一种使人衰弱的血管疾病，通常在年轻患者中会导致严重的肢体损伤甚至截肢。没有有效的治疗方法，现有的治疗方法大多无效。AMB-301是一种很有前景的基因治疗候选药物，可以增强血管形成，恢复组织完整性，并有可能消除某些患者截肢的问题。

Ambulero首席执行官Robert L.Buchanan评论道，“这是我们在不到一年的时间里与FDA的第二次积极互动。去年10月，我们获得AMB-301的重要孤儿药资格认定。此次，我们收到FDA对我们制造、非临床药理学和毒理学研究的建议以及我们的1/2a期临床试验设计的同意和指导。”

原文标题：

Ambulero Receives Positive Pre-IND Response from FDA for AMB-301 Treatment of Rare Vascular Disease

译：黄娟