EPIC BIO是一家使用紧凑、非切割dCas蛋白调节基因表达开发疗法的生物技术公司，前不久，该公司对外介绍了名为基因表达调节系统（GEMS）的独特工程化平台。

“我们很高兴向科学界展示一种治疗遗传和非遗传疾病的新方法。我们的dCas蛋白是我们GEMS平台的基础，经过独特设计，可与我们定制的调节剂库（基因激活剂和抑制剂）协同工作，” Epic Bio首席执行官Amber Salzman博士说，“公布的关于面肩肱型肌营养不良症（FSHD，第二常见肌肉营养不良）的数据使我感到高兴。值得注意的是，体外结果证明我们的dCas抑制DUX4表达量高达95%。我们认为这是一个巨大的进步，找到可一次性治疗这种衰弱性疾病的方法。在此基础上，我们向FDA提交了一份申请，要求召开IND前会议，以明确IND申请包和1期临床设计。”

Epic Bio的GEMS平台将其dCas蛋白与定制的导向RNA和调节剂蛋白集成，以开发有效和安全的治疗疾病的方法。Epic Bio的dCas蛋白是标准Cas9蛋白的一半大小，从而使Epic Bio能够通过单个AAV载体递送到所有组织和器官。

面肩肱型肌营养不良症是第二种最常见的肌肉营养不良症，该肌肉疾病主要影响面部、肩胛骨和肱骨区域。运动障碍伴随着慢性疼痛、焦虑和抑郁。症状通常在20岁之前出现，并可能导致50岁时坐轮椅。FSHD没有治疗选择，患者通过使用辅助设备、物理治疗和矫形来控制症状。

原文标题：

Epic Bio Presents Proprietary Gene Expression Modulation System (GEMS) Demonstrating Precise Engineering of DUX4 Gene in Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy

译：黄娟