最新的这个合作，将包括大中华区的中国大陆，港澳台市场。

目前的这个新药，将有可能在原来的口服和静脉注射的基础上，开发下一代制剂和前体（pre-drug）药。

国内专注专注于开发中枢神经系统疾病的创新疗法的药企， Tenacia (音：特纳西亚)上海生物科技公司同意，在大中华区开发和上市加奈索酮，其用于治疗罕见的癫痫症。

根据协议条款，Tenacia 将获得在中国大陆、香港、澳门和台湾开发和商业化加奈索酮某些制剂的独家权利，包括目前的口服和静脉 (IV) 剂量制剂和优先谈判权未来的下一代制剂或前药。

作为协议的一部分，Marinus 将收到 1000 万美元（约合7160万人民币元）的预付款。

此外，Marinus公司获得高达 2.56 亿美元的特定的监管、临床和商业里程碑以及分级的低两位数特许权使用费的付款。

说起Marinus公司，十分不容易。

这个公司，20年如一日，终于将一个探索性新药成功推送上市。

ZTALMY 在 CDD 中的批准是基于3 期 Marigold 双盲安慰剂对照试验的数据，这个临床试验招募了101 名患者。

这些患者被随机分配，接受 ZTALMY 治疗的个体显示 28 天主要运动癫痫发作频率中位数减少 30.7%，相比之下，接受安慰剂的患者中位数减少 6.9%。

这个结果达到了试验的主要终点（p=0.0036）。

此外，在 Marigold 开放标签扩展研究中，接受 ZTALMY 治疗至少 12 个月（48人）的患者主要运动癫痫发作频率中位数减少了 49.6%。

在临床试验项目中，ZTALMY 证明了疗效、安全性和耐受性。

ZTALMY 治疗组中最常见的不良反应（发生率 >/5% 和至少两倍于安慰剂）是嗜睡、发热、唾液分泌过多和季节性过敏。

与众不同的是，这个获批标志着第一个治疗CDD相关的罕见癫痫获得批准上市。

CCD是什么？

细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 缺陷症 (CDD) 是一种严重且罕见的遗传性疾病，其特征是早发、难以控制的癫痫发作和严重的神经发育障碍。

发病原因是由位于 X 染色体上的细胞周期蛋白依赖性激酶样 5 (CDKL5) 基因突变引起的。

 CDKL5 基因产生一种对大脑正常发育和功能很重要的蛋白质。

加奈索酮(Ganaxolone )在美国最新以 Ztalmy 的名称获批上市，是 美国食品药品监督管理局FDA 批准的第一个也是唯一一个专门针对两岁及以上患者与 CDD 相关的癫痫发作的治疗药物。

 Ztalmy 是一种神经活性类固醇，可作为 GABAA 受体的正变构调节剂，每天服用 3 次。去年7 月在美国上市。

新闻稿：

https://www.businesswire.com/news/home/20221116005154/en/Marinus-Pharmaceuticals-Announces-Collaboration-with-Tenacia-Biotechnology-for-Ganaolone-Development-and-Commercialization-in-China