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大疱性表皮松解症细胞和基因治疗临床试验获国家药品监督管理局批准
发布时间:2022/11/16

11月14日,上海复星医药(集团)股份有限公司宣布,控股子公司上海精缮生物科技有限责任公司(“精缮科技”)自主研发的细胞和基因治疗产品GC101的临床试验申请于近日获国家药品监督管理局批准。该产品为1类治疗用生物制品(创新型生物制品),可用于隐性营养不良型大疱性表皮松解症(Recessive Dystrophic Epidermolysis Bullosa,RDEB)患者难以愈合的体表伤口的移植治疗,精缮科技拟于条件具备后于中国境内(不包括港澳台地区)开展I期临床试验。和元生物提供了从建库到工艺开发、方法开发、方法验证,到生产放行、稳定性研究的质粒产品IND-CMC一站式服务,助力GC101药物IND获批。截至目前,于全球范围内尚无同类用于RDEB治疗的产(药)品获批上市。


RDEB是一种单基因遗传病,根据《关于公布第一批罕见病目录的通知》,RDEB被列为罕见病。RDEB具常染色体隐性遗传性,患者的皮肤和眼睛、口腔、食道、呼吸道等粘膜组织在受到轻微摩擦后就会发生水疱或血疱,进而创伤溃烂,皮肤"像蝴蝶翅膀一样脆弱";因此患者常被称作“蝴蝶宝贝”。