近日，一篇来自《每日科学》(Science Daily)造血干细胞移植是治疗多发性硬化的有效疗法，可有效改善预后。苏黎世大学(UZH)领导的一项研究已经详细研究了这种疗法抑制自身免疫性疾病的方式，以及免疫系统在治疗后是如何再生的。更好地理解这些机制将有助于目前仅在少数国家批准的治疗方法获得更广泛的接受。
多发性硬化是一种自身免疫性疾病，患者自身免疫系统攻击大脑和脊髓神经细胞的髓鞘。这种疾病会导致瘫痪、疼痛和永久性疲劳等症状。
幸运的是，近几十年来，治疗方法取得了巨大进展。一项由苏黎世大学(UZH)神经免疫学、MS研究部门以及苏黎世大学医院(USZ)肿瘤内科、血液学门诊部门，共同进行的研究，明确了干细胞移植是目前治疗MS最有效方法。
研究介绍
根据研究治疗显示，之所以会出现这样好的疗效，原因是在于该疗法可以清除无用的免疫细胞。“80%的患者在接受自体造血干细胞移植后长期甚至永远保持无病状态。”最近退休的该项研究负责人Roland Martin教授道。
在治疗过程中，几种化疗方法会完全破坏患者的免疫系统——包括错误攻击自身神经系统的T细胞亚群。然后，患者接受移植自己的血液干细胞，这些干细胞是在化疗前采集的。人体利用这些细胞来建立一个全新的免疫系统，而不需要任何自反应细胞。
Martin教授表示，早期的研究已经展示了这种疗法的基本工作原理，但许多重要的细节和问题仍有待解决。一些尚不清楚的问题，比如在免疫细胞被清除后到底发生了什么？它们中是否有任何一个在化疗中存活下来？自反应细胞是否真的不再出现？
在最近发表的研究论文中，Martin的团队首次系统地调查了这些问题，他们通过分析27名在苏黎世接受干细胞治疗的MS患者的免疫细胞。分析是在治疗前、治疗中以及治疗后两年内完成的，这让该项目的研究人员能够追踪不同类型的免疫细胞再生的速度。
令人惊讶的是，被称为记忆T细胞的细胞在移植后立即重新出现，这些细胞负责确保身体记住病原体，并能在新感染时快速反应。而通过进一步分析表明，这些细胞并非重新形成，而是在化疗后存活下来。Martin教授解释说,“尽管如此，这些原始免疫系统的残留物并没有造成多发性硬化复发的风险，它们因化疗而预先受损，因此不再能够触发自身免疫反应。”
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在移植后的数月乃至数年，身体逐渐重建不同类型的免疫细胞，胸腺在此过程中起重要作用。这就是T细胞学习的地方，可以这么说，学会区分外来结构，如病毒，和自身的结构。Martin教授说:“成年人的胸腺中几乎没有功能组织，但在移植后，该器官似乎恢复了其功能，并确保创造一个全新的T细胞库，这并不会引发多发性硬化或导致其复发。”
这些发现使研究人员能够理解为什么干细胞移植会如此成功。但是令人遗憾，由于缺乏三期研究，这种疗法在许多国家没有得到批准。”第三阶段的研究耗资数亿欧元，制药公司只有在之后能赚钱的情况下才愿意进行这些研究。”Martin教授如此说道。
Martin教授补充道：“非常高兴，我们成功地获得了瑞士联邦公共卫生办公室(OFOPH)对该疗法的批准，且医疗保险公司承担了费用。”过去，许多瑞士的MS的患者不得不前往莫斯科、以色列或墨西哥接受移植手术，无疑是让患者获得治疗的道路上增加了阻碍。
资讯来源：University of Zurich. (2022, November 10). Immune system reboot in MS patients. ScienceDaily. Retrieved November 12, 2022 from www.sciencedaily.com/releases/2022/11/221110101820.htm
