Graphite Bio是一家处于临床阶段的下一代基因编辑公司，利用高效精确基因修复的力量开发具有治愈严重疾病潜力的治疗方法，该公司前不久宣布，在该公司对GPH101（现称为nulabeglogene autogedtemcel (nula-cel)）治疗镰刀型细胞贫血症（sickle cell disease，SCD）患者进行的1/2期CEDAR试验中完成首位患者给药。Nula-cel是一种研究性基因编辑疗法，旨在直接纠正导致SCD的基因的突变，并最终治愈该疾病。

“几十年来，基因编辑的目标一直是精确地纠正引起疾病的基因突变。我们向实现这一目标迈出了重要的一步，给我们的首位患者注射了nula-cel，这是第一种旨在将突变基因纠正为正常的研究疗法。这也是首次使用高效精确的DNA修复来纠正基因突变，这不仅是我们公司的一个重要的里程碑，也是基因编辑领域的一个重要里程碑。” Graphite Bio首席执行官Josh Lehrer表示。

Lehrer继续说道：“nula-cel的开发取得巨大进展，它在临床前研究中成功地纠正了镰刀型细胞贫血症的突变，直接降低了镰刀型血红蛋白，并将健康成人血红蛋白恢复到潜在的治愈水平。我们相信nula-cel可能成为镰刀型细胞贫血症的最终治愈方法，有可能解决与这种危及生命的疾病相关的所有并发症。我们期待着在23年年中报告来自CEDAR试验的初步概念验证数据。”

CEDAR试验是一项1/2期开放标签、单剂量临床试验，用于评估nula-cel在大约15名严重SCD患者中的安全性、初步疗效和药效。该试验目前正在美国多个地点招募患者。

| 关于nula-cel

Nula-cel，原名GPH101，是一种研究性下一代基因编辑自体造血干细胞（HSC）疗法，旨在直接纠正导致镰刀型细胞贫血症（SCD）的基因突变。SCD是一种严重危及生命的遗传性血液病，影响美国约10万人和世界各地数百万人，使其成为世界上最常见的单基因疾病。Nula-cel是第一个使用高分化基因矫正方法的研究性治疗方法，该方法旨在有效、精确地矫正β-珠蛋白基因的突变，以减少镰状血红蛋白（HbS）的产生并恢复成人血红蛋白（HbA）的表达，从而有可能治愈SCD。美国食品和药物管理局（FDA）授予nula-cel治疗SCD快速通道和孤儿药资格认定。

Graphite Bio正在CEDAR试验中评估nula-cel，这是一项开放标签、多中心的1/2期临床试验，旨在评估严重SCD患者的安全性、移植成功率、基因矫正率、总血红蛋白以及其他临床和探索终点和药效学。

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