根据2022年10月4日对外宣布的协议条款，赛诺菲在基因药物领域的范围正在扩展到肌肉疾病。这家制药巨头还带来了RNA疗法的关键部分，赛诺菲将与总部位于马里兰州盖瑟斯堡的初创公司miRecule合作，该公司开发靶向和修复导致疾病的基因异常的RNA疗法。该合作涵盖miRecule的用于面肩肱型肌营养不良症 (FSHD)的候选药物。FSHD是常见的肌营养不良症类型之一，该疾病目前没有FDA批准的疗法。

miRecule的技术通过分析数百名患者的基因测序图谱和临床结果来确定RNA药物的靶标。对这些目标进行筛选，以便为一部分患者找到最佳的RNA治疗剂。该疗法使用抗体引导RNA靶向组织。这些分子的组合产生了miRecule公司所开发的抗体-RNA偶联物{ARC}疗法药物。

miRecule公司药物研发管线

FSHD是由DUX4蛋白的异常表达引起的，这会导致进行性肌肉无力，主要影响面部、肩部和上臂。miRecule公司正在开发FSHD疗法的项目名为MC-DX4，旨在使用RNA 消除 DUX4基因的表达，从而解决FSHD导致肌肉组织中的根本原因。

miRecule公司专有的NAVIgGator技术靶向递送配方利用抗体的天然能力，将RNA 疗法专门用于病变组织。这使得安全有效地递送至肿瘤和肌肉组织成为可能。

此次战略合作将结合miRecule的抗DUX4 RNA疗法（通过其专有的DREAmiR平台发现）与赛诺菲专有的肌肉靶向NANOBODY技术，利用miRecule公司的NAVIgGator技术结合和配方化学将这两种分子加入ARC。潜在的同类最佳疗法可能成为一种疾病改善疗法，选择性地靶向和抑制肌肉组织中FSHD的根本原因。这种开创性的方法将使FSHD患者能够恢复正常的衰老过程，而不会受到这种进行性疾病的衰弱影响。

FSHD是最常见的肌营养不良症之一，在美国有超过40,000名患者。目前没有FDA批准的治疗这种疾病的方法。MC-DX4旨在通过消除肌肉组织中有毒DUX4蛋白的表达来阻止疾病进展。

根据合作协议的条款， miRecule公司将授予赛诺菲全球独家许可，以获得FSHD疗法的知识产权。miRecule和赛诺菲将通过主要候选药物的选择合作开展研究活动。候选药物选择后，赛诺菲将全权负责IND研究以及随后的全球开发和商业化活动。miRecule将收到预付款，并有资格获得近期里程碑付款，合计可能超过3000万美元。额外的开发、监管和商业里程碑付款可能会将总额提高到近4亿美元，用于推进FSHD候选药物，该候选药物将由赛诺菲独家开发和商业化。miRecule公司也有资格获得已获批准的合作产品全球净销售额的分级特许权使用费。

Pablo Sardi，赛诺菲罕见病和神经系统疾病研究全球负责人

Pablo Sardi表示：“我们期待与miRecule合作，将我们的两项突破性技术结合在一起，形成一种旨在抑制FSHD根本原因的疗法。我们希望这将使患者能够摆脱疾病的衰弱症状。我们很高兴能与miRecule 展开合作，共同为FSHD 社区带来希望。”

Anthony Saleh博士，miRecule创始人兼首席执行官

Anthony Saleh博士表示：“我们很高兴与赛诺菲（Sanofi）作为罕见病疗法开发和商业化领域的全球领导者的能力和能力的合作伙伴进行我们的第一笔重大许可交易。自启动该计划以来，我们的目标一直是开发治疗方法，让FSHD患者过上正常的生活。推动我们DREAmiR发现平台的理念侧重于以患者为中心的药物开发和强有力的科学决策。我们相信赛诺菲在创造改变生活的疗法方面拥有这些核心价值观，这使我们成为推进我们的抗DUX4 RNA疗法的理想合作伙伴。”

miRecule公司的创始人兼首席执行官Anthony Saleh博士坚定地致力于开发治疗FSHD的疗法，因为Saleh博士家族中多人患有FSHD疾病。miRecule于2019年在患者和学术界的大力支持下启动了其FSHD研发项目，并获得了美国FSHD协会、美国FSH研究之友和美国国家神经疾病和中风研究所 (NINDS, Grant 5R44NS119147-02) 的资助。赛诺菲和miRecule期待继续与这些组织合作，为 FSHD带来突破性的治疗。