Shionogi集团下属Tetra Therapeutics是一家专注于开发治疗与认知和记忆障碍相关大脑疾病化合物的公司，该公司前不久宣布启动研究性药物BPN14770（Zatolilast）的2b/3期临床研究，作为治疗脆性X综合征（Fragile X Syndrome，FXS）的潜在治疗方法，脆性X综合征是自闭症最常见的遗传形式。磷酸二酯酶4D（PDE4D）选择性小分子抑制剂BPN14770已在之前成年男性FXS的2期研究中显示出阳性结果。BPN14770还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定，用于治疗FXS。

2b/3期研究包括两个独立研究，涉及150名受试者的随机、双盲、安慰剂对照研究：一个在青少年男性人群（12-17岁）中进行、一个在成年男性人群（18-45岁）中进行，以及在主要研究结束时对两个人群患者的开放标签扩展研究。研究终点包括通过各种标准测试进行认知和行为评估，以确定BPN14770的疗效，安全性和耐受性。该研究还将收集BPN14770的药代动力学数据。该研究由伊利诺伊州芝加哥拉什大学医学中心首席研究员Elizabeth M. Berry-Kravis博士领导，在美国多个地点进行。这些研究预计在未来两年内进行。

Tetra Therapeutics首席执行官Chad Coberly说：“我们很高兴能够在脆性X综合征患者中启动这些关键性试验，并希望这些研究的结果能使我们寻求FDA的批准。”

拉什大学医学中心儿科神经学家兼首席研究员Elizabeth M. Berry-Kravis博士说：“我们急于开始这些研究，为脆性X综合征患者及其护理者带来希望。鉴于我们之前2期研究中BPN14770的阳性结果，我们希望这个更大规模的研究能显示出类似的结果。令人高兴的是有药物可以潜在地纠正FXS的核心缺陷，即cAMP的减少，这已在患者以及该疾病的苍蝇和小鼠模型中得到证明。”

| 关于BPN14770

BPN14770是一种研究性新药，选择性抑制磷酸二酯酶-4D以增强早期和晚期记忆形成。临床前动物模型表明，BPN14770具有促进FXS患者受损的神经元之间连接成熟的潜力，并保护阿尔茨海默病患者失去的神经元之间的连接。Tetra已经完成了BPN14770在成人FXS和阿尔茨海默病患者中的2期研究。BPN14770还获得了美国食品和药物管理局（FDA）的孤儿药资格认定。

原文标题：

Tetra Therapeutics Initiates Phase 2b/3 Clinical Studies of Investigational Drug BPN14770 in Fragile X Syndrome

译：黄娟