这个新药，是一个口服小分子新药，针对骨骼肌纤维化。
研发这个新药的公司，就是Edgewise Therapeutics, Inc.
公司9月宣布，小分子口服新药EDG-5506已经获得监管部门批准，进入二期临床试验。
试验开始患者给药的时间，是今年第四季度。
作为肌肉球蛋白添加剂，这个新药旨在保护 DMD 和 Becker 肌等肌营养不良症中易受损伤的快速骨骼肌纤维营养不良（BMD）。
快速肌肉纤维化是进行性肌营养不良一个病情进展的标志。
骨骼肌是人体内负责运动功能的肌肉，骨骼肌炎症和纤维化导致了行走能力受损和丧失。
作为治疗进行性肌营养不良的下游用药，这个新药不分突变类型。
（小编注：想了解什么是上游用药，下游用药吗？请参考《2021进行性肌营养不良DMD宝典》）。
这个二期试验是一项安慰剂对照试验，旨在评估 12 周内三次使用 EDG-5506 治疗的安全性、药代动力学 (PK) 和肌肉损伤生物标志物的作用。
生物标志物（biomarker）是衡量肌肉损伤的指标, 指标包括：肌酸激酶CK值，骨骼肌钙蛋白值等。
这个临床试验预计将在美国的最多 12 个临床试验地点进行，招募大约 27 名 4 至 9 岁的杜氏肌营养不良DMD 儿童。
这些儿童需稳定服用皮质类固醇。
12周治疗结束后，参与者将继续参与试验的开放标签扩展部分，总共 12 个月，以进一步了解安全性和功能性措施。
核心要点还有一个。该试验旨在确定 EDG-5506 的剂量。这些剂量有可能减少肌肉损伤的生物标志物，并在今后的更大规模的3 期试验中为患者提供参考。
在今年6月举行的PPMD年会上，Edgewise公司的首席医学官Joanne Donovan介绍了这个新药，不仅针对贝克进行性肌营养不良BMD，还针对DMD。
“我们在 EDG-5506 对 BMD 患者的研究中看到的肌肉损伤生物标志物的有希望的耐受性和变化，支持我们下一步扩大对 DMD 患者的招募。”
临床试验结果怎样？
与此同时，Edgewise还宣布了正在进行的 ARCH 研究的 4 个月积极中期结果。
这是一项评估安全性、耐受性的开放标签、单中心研究EDG-5506 在 BMD 成人中对肌肉损伤生物标志物和药代动力学 (PK) 的影响。
参加 ARCH 研究的 12 名 BMD 成人在研究的前 2 个月最初接受 10 mg 剂量后，在夜间将剂量升级为每日 15 mg 口服剂量的 EDG-5506。4 个月时的血浆 PK 达到了在 1b 期研究中观察到的目标暴露量，其中 BMD 参与者每天一次服用 20 mg EDG-5506，持续两周。
EDG-5506 在所有参与者中均具有良好的耐受性，没有停药或减少剂量。
迄今为止观察到的最常见的不良事件是头晕、嗜睡和头痛。随后，所有符合条件的患者均按照方案将剂量增加到每天 20 mg。
EDG-5506 治疗后，肌肉损伤关键生物标志物显着减少。4 月后，CK 和快速骨骼肌肌钙蛋白 I 分别平均降低 29% 和 74%。虽然 CK 持续降低并且与 2 个月时的观察结果一致，但平均快速骨骼肌肌钙蛋白 I 水平随着持续暴露于 EDG-5506 而降低。
在使用计步器测量的典型日常活动水平的情况下，CK 和快速骨骼肌肌钙蛋白 I 均显着降低。
北极星肌肉功能测试NSAA， EDG-5506 给药 4 个月后，与治疗前基线相比，NSAA 平均增加了 1.17 个点。
12 名参与者中有 9 名表现出功能改善或 NSAA 相对于他们的基线没有下降。
与自然病史研究相比， EDG-5506 给药仅 4 个月后观察到的 NSAA 改善与自然病史研究观察到的轨迹出现差异。
还有一个针对肌肉纤维化的新药正在进行三期临床试验，珐博进FibroGen公司的pemrevlumab，这是一个单克隆抗体，大分子生物药，用于注射给药。
参考来源：
https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2022/Edgewise-Therapeutics-Announces-FDA-Authorization-for-Phase-2-Clinical-Trial-of-EDG-5506-for-the-Treatment-of-Duchenne-Muscular-Dystrophy-DMD/default.aspx
https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2022/Edgewise-Therapeutics-Announces-Positive-4-Month-Interim-Results-from-the-ARCH-Open-Label-Study-of-EDG-5506-in-Adults-with-Becker-Muscular-Dystrophy-BMD/default.aspx
