近日，罗氏宣布，美国食品药品管理局（FDA）已批准Evrysdi（利司扑兰口服溶液用散）的标签扩展，用于2个月以下婴儿脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗。至此，Evrysdi现在美国已被批准用于治疗所有年龄段的SMA儿童和成人患者。

该批准基于Rainbowfish试验新生儿研究的中期疗效和安全性数据，接受Evrysdi治疗的症状前婴儿中，大约有一半能够在12个月内独立行走。Rainbowfish试验的结果还显示，100%的患者可以在12个月内坐起来，67%的患者可以站立。

Evrysdi是一种生存运动神经元2(SMN2)剪接修饰剂，旨在治疗由导致SMN蛋白缺乏的染色体5q突变引起的SMA。Evrysdi每天在家中以液体形式通过口腔或饲管给药。

Evrysdi由PTC Therapeutics开发并授权给罗氏/基因泰克，是可用于SMA的三种药物之一。

渤健的反义寡核苷酸（ASO）药物Spiraza（诺西那生钠注射液）于2016年获FDA批准，需通过脊髓注射完成；而诺华的基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）则在2019年获得FDA的批准，成为历史上最昂贵的药物，每次210万美元，通过一次性输液应用。

之前，Spinraza和Zolgensma都已获得FDA批准用于2个月以下婴儿。

Evrysdi的标签扩展对于渤健来说并非是消息，该公司的Spinraza在2019年创造了21亿美元销售额之后，2020年和2021年分别跌至20亿美元和19亿美元。与此同时，Zolgensma在2021年的销售额也达到了近14美元。

Evrysdi对Spiraza的威胁更大，因为这两种疗法都需要长期治疗，而Zolgensma是一次性给药的基因疗法。而且Evrysdi可以在家给药极为方便。

此外，Evrysdi的价格也略有优势。在美国，Spinraza第一年的价格约为75万美元，之后为37.5万美元，而Evrysdi的上限为每年34万美元。

自2020年8月在美国获批上市以来，Evrysdi的销售额一直在逐步增长。今年第一季度，Evrysdi的全球销售额同比增长近两倍，达到2.26亿瑞士法郎（2.35亿美元）。相比之下，Spinraza第一季度的收入仅为4.72亿美元，比去年同期的5.2亿美元有所下降。

在中国，Spinraza于2019年2月率先在中国获批上市，而Evrysdi于2021年6月获批用于治疗2月龄及以上患者，Zolgensma目前正在国内开展Ⅲ期临床试验。

在2021年底的国家医保谈判中，渤健的Spinraza从70万元一针的天价降到3.3万元，成功进入医保目录，由此可见Spinraza面临的市场压力之大。