6月23日，美国食品药品管理局（FDA）公布了其针对包括肌萎缩侧索硬化症(ALS)在内的罕见神经退行性疾病行动计划，这是一项通过推进安全有效的医疗产品的开发和促进患者获得新的治疗方法，改善和延长罕见神经退行性疾病患者的生命的五年战略。

FDA专员Robert M. Califf医学博士说:“罕见的神经退行性疾病的影响是毁灭性的，患者可用的有效治疗选择很少。我们认识到迫切需要能够改善和延长被诊断患有这些疾病的人的生命的新疗法。为了应对这一挑战并加速药物开发，我们需要创新的方法来更好地改善了解这些疾病，同时建立当前的科学和研究能力。该行动计划，特别是包括利用公私合作伙伴关系和患者的直接参与，将确保FDA致力于完成国会提出的任务，通过促进获得新疗法来提高那些受苦受难者的生活质量。”

该行动计划是该机构将如何积极应对包括ALS在内的罕见神经退行性疾病药物开发挑战的蓝图，以改善患者的健康。具体行动包括监管科学举措、改进现有计划和新政策举措。该计划是根据拜登总统于2021年12月23日签署成为法律的《加速获得ALS法案》或ALS法案的规定制定的。

在五年内，该计划将专注于通过参与有针对性的活动来促进科学进步和促进罕见神经退行性疾病的创新，包括：

建立FDA罕见神经退行性疾病工作组（22财年）。

建立罕见神经退行性疾病的公私合作伙伴关系（22财年）。

制定针对疾病的科学战略（22财年-26财年）。

利用正在进行的FDA监管科学工作。

值得一提的是，据PhRMA此前发布的报告《2021 Medicines in Development ꟷ Neurodegenerative Diseases》，目前有29种神经退行性疾病的260余种药物正在开发，包括：85种阿尔茨海默病药物；64种帕金森病药物；38种治疗肌萎缩侧索硬化症(ALS)药物；33种治疗多发性硬化症(MS)药物；25种用于治疗神经退行性遗传疾病的药物，包括Rett综合征和脊髓性肌萎缩症(SMA)；亨廷顿病的14种药物。其他正在开发的神经退行性药物针对亚历山大病、巴顿病、弗里德里希共济失调、进行性核上性麻痹和多系统萎缩等。