Duchenne肌营养不良症(DMD)的特征是近端到远端的肌肉无力，其独立行走能力的丧失早在失去手部活动能力（从手到嘴）数年之前即青少年早期。虽然治疗动态DMD的首批药物已经获得有条件的批准，但由于渐进性的肌肉被脂肪、纤维化取代，这一过程是不可逆的，导致靶组织减少，尚不能对疾病后期阶段进行推论。

DMD的临床试验具有挑战性，可以通过分层或作为替代终点的客观生物标记物来促进DMD的临床试验。股外侧肌的定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)已被证明可以预测DMD行走能力的丧失。重要的是，这一预测值基于年龄，因为任何随时间持续变化的参数都会与进展性疾病的功能下降相关。上臂QMRI FF随时间增加，并与功能改变呈横断面相关。

近日，有研究人员对定量磁共振成像(QMRI)脂肪分数(FF)作为非动态Duchenne肌营养不良(DMD)患者生物标志物的潜力进行了探讨，还评估了肘屈肌FF对年龄的加性预测价值。

纳入非动态DMD患者(≥为8岁)。分别于基线及随访12、18、24个月行右上臂4点Dixon MRI扫描。肘屈肌Ff取自5个中央层面。在每4个月的研究访问和电话中确定手对嘴运动的活动能力。

使用具有随机斜率的混合模型将FF拟合成S形曲线，以预测个体轨迹。用预测的FF作为时变协变量，根据Cox模型计算肘屈肌FF对年龄的增加预测值，得出危险比(Risk Ratio)。

纳入20例DMD患者的48个磁共振成像。

肘屈肌FF增加一个百分点对失去手对嘴活动的时间的危险比为1.12%(95%-置信区间为1.04-1.21；p=0.002)。这相当于在任何年龄段肘屈肌FF高10个百分点的患者中，失去手对嘴活动的瞬时风险增加3.13倍。

在这项前瞻性研究中，肘屈肌FF预测与年龄无关的手对嘴运动的丧失。QMRI测量的屈肘FF可作为非动态DMD患者临床试验的替代终点或分层工具。

文献来源：https://n.neurology.org/content/early/2021/09/07/WNL.0000000000012724.long