6月22日，Precision BioSciences宣布，与诺华就体内基因编辑研发达成全球范围内独家合作和许可协议。两家公司将致力于开发一种用于治疗某些血红蛋白疾病，如镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血（TDT）的潜在一次性转型革新疗法。

根据协议条款，Precision将开发一种定制的ARCUS核酸酶并进行体外研究。诺华将负责所有后续的研究、开发、制造和商业化运营。诺华将获得定制ARCUS核酸酶的独家授权，并向Precision支付7500万美元的预付款。Precision有资格获得高达14亿美元的里程碑付款以及一些研究资金。

ARCUS是基于一种自然产生的基因组编辑酶I-CreI，它由莱茵衣藻中进化而来，可以在细胞DNA中进行高度特定的切割。Precision的科学家通过对I-CreI进行重新设计形成了ARCUS核酸酶，从而能够编辑新的DNA序列，用于插入（敲入）、移除（敲除）或修复活细胞和有机体的DNA。

两家公司的计划是利用特定ARCUS核酸酶，在患者体内直接对造血干细胞的基因组进行编辑，在基因组的“安全港”位置插入用于治疗镰刀型细胞贫血症和β地中海贫血的转基因。由于转基因整合在造血干细胞的基因组中，它们可以被传递到所有子细胞中，达到一次性治愈的效果。

Precision公司联合创始人兼首席科学官Derek Jantz博士说:“与目前正在开发的其他体外基因疗法相比，我们正在研究的镰状细胞病的体内基因编辑方法可能具有许多显著优势。也许最重要的是，可以为不能实现干细胞移植地区治疗患者打开大门。我们相信ARCUS平台的独特特性，特别是其高效靶向基因插入的能力，我们期待与诺华合作，并将给患者提供一种新颖的治疗方法。”