6月13日，国家医保局发布《2022年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整工作方案》及相关文件公开征求意见。

更多药物将惠及罕见病患者

虽然还处于征求意见阶段，但健康时报记者注意到，在《调整方案》中将罕见病治疗药物单列一条，并放宽了药物上市的时间区间，提出“2022年6月30日前，经国家药监部门批准上市的罕见病治疗药品可以申报2022年药品目录调整。

复旦大学公共卫生学院教授胡善联认为，这无疑体现出国家医保对罕见病群体的关注和保障，同时也给企业一个明确的信号——无论是高值或非高值罕见病治疗药物，都可以积极申报。“我估计今年罕见病药物的申报数量应该不少。”

除了适当放宽罕见病治疗药物的申报条件，方案中还有一条值得关注：2017年1月1日至2022年6月30日期间，经国家药监部门批准，适应症或功能主治发生重大变化的药品。

“这一点也很重要。”胡善联指出，过去有很多原本在医保目录里的药品也具备治疗罕见病的功能，但医保可能尚末将该适应症纳入报销范围，有这种情况的药品企业可能也主动申报调整医保的支付范围，这项政策也将让更多的药物惠及更多的罕见病患者。

或将有更多高值罕见病药物参与谈判

2021年12月3日，国家医保局正式发布了 《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2021年)的通知》，两款高值罕见病药物：诺西那生钠注射液、阿加糖酶a注射用浓溶液出现在调整后的医保药品目录中，这是自2016年国家医保目录准入谈判起，首次被纳入目录的高值罕见病药物。

今年会否有更多高值罕见病药物角逐医保谈判呢？

健康时报记者发现，早在2022年医保目录调整方案公布之前，就有一些通过主动提前降价的方式．来寻求进入医保目录的机会，罗氏公司的脊髓性肌萎缩症(SMA)罕见病药物利司扑兰就是其中之一。

6月9日，山东省药械集中采购平台发布的一项公告显示，罗氏旗下用于治疗脊髓性肌萎缩症(SMA） 的药物利司扑兰主动申请降价，调整后价格为每瓶1.45万元。而此前利司扑兰此前在中国的零售价为6.38万元/瓶。

胡善联认为，今年申报医保的高值罕见病药物可能会更多，但最终谈判结果是怎样目前看来还存在较大变数，不过医保部门已经为这些药物进入医保创造了非常好的环境和机遇。“我们当然希望更多的高值药能进入医保，但医保基金毕竟有限，全靠医保来保障也是不现实的，还是需要多方筹资进行保障。”

胡善联表示，近年来，我们一直呼吁在医保基金里建立一个罕见病专项基金，从而可以更加科学、规范地去规划、使用医保基金，以保证可持续地惠及更多的罕见病患者。

本文转载自人民日报健康客户端