随着社会经济的发展，人们对于健康水平的追求越来越高。“三医联动”不断加强，医疗保障制度改革逐渐深入，药物经济学在我国卫生和医保管理中的重要性日益展现。

地中海贫血是一种由珠蛋白肽链基因突变或缺失引起的遗传性血液疾病，临床上以α和β-地中海贫血最为常见。从药物经济学视角出发，β-地中海贫血（以下简称“β-地贫”）已逐渐成为中国不可忽视的社会问题，尤其在东南沿海地区，频繁输血、长期祛铁治疗、经济负担沉重等一道道坎横亘于中国临床发展的道路。

复旦大学公共卫生学院胡善联教授在对话中告诉《医药经济报》，由于治疗手段局限，地中海贫血的大部分重型患者依赖长期输血和祛铁治疗为主，现实中面临着血源紧张、血制品供应不稳定及不规范、铁超负荷等多重困境，同时给患者家庭和社会带来沉重负担。

数十年来，关于β-地贫治疗药物和方式的探索从未停歇，但在此期间β-地贫患者仍以移植、输血、祛铁剂治疗等为主，治疗手段有限，患者诸多临床需求亟待满足。优化传统治疗模式，创新药物和疗法有助于降低输血依赖型患者的输血负担，帮助临床更好地实现科学用血、合理用血，并有望为缓解全社会的医疗负担带来积极意义。

对话

《医药经济报》：我国的药物经济学评估一般采用学术研究方法，常见的有社会视角、医保视角、卫生系统视角等，这几种评估方法最关键的差异是什么？在真实的应用场景中，是否可能存在一些问题？

胡善联：社会视角，是指囊括和计算了医药卫生服务中全部的成本和健康产出，基于最全面视野来分析和判断卫生资源使用效率，从而优选医药技术并予以推广，这也是药物经济学领域十分推崇的研究视角。

从社会视角来看，某些疾病不仅是患者个人的负担，还有其对于家庭以及社会造成的负担。与医保视角最直接的不同就在于决策主体考量的是直接医疗费用还是间接医疗费用，以及间接的社会影响成本。两种视角在对关键产品的评价广度是不一样的，同时评价方法也是不一样的。

政府机构与医药卫生相关的医保视角和卫生部门视角，前者对应着卫生服务的需求和购买，后者对应卫生服务的提供。国家医保是 政府机构的一部分，代表全体民众的利益；同时，国家医保的筹资也是有限的，必须保证资金池的安全。

从医保角度，医保基金平衡一定是在考虑的第一位；其次就是参保人员获得医保服务的满足情况。这些都决定了，医保部门关注重点在于直接支出的医疗费用，关注医保基金是否超支的问题。

在真实的应用场景中，研究视角若不能契合具体决策的需要，导致错配，就很难获得真正的应用。

《医药经济报》：此前发布的《中国重型β-地中海贫血成人患者疾病经济负担报告》提出，成人地中海贫血患者因长期治疗给个人和家庭带来沉重的疾病经济负担。从疾病负担来看，儿童和成人的疾病经济负担有着怎样的差别？

胡善联：很多的罕见病及特殊疾病患者需要陪护，尤其低龄阶段，这些疾病带来的生活压力和经济压力往往是非常巨大的。

根据山东大学卫生管理与政策研究中心、北京新阳光慈善基金会，以及百时美施贵宝对于β-地贫的调查结果显示：地贫患者家庭灾难性卫生支出发生率达到了77.8%，远高于世卫组织对于家庭灾难性支出40%的定义标准。

儿童患者病程更长，在经济负担之外还有严重的疾病负担。患者反复接受输血可能导致肠道铁吸收过多，引发继发性铁过载。过多的铁沉积在心肌、肝、脾、肾、胰腺、脑、骨髓等全身组织器官，可能引起相应的细胞损伤及脏器功能衰竭。更重要的是，由于血液资源紧张、血制品供应不稳定,不规范等问题，使得患者的终身输血难以保障。

《医药经济报》：在您看来，对于罕见病、少见病、特殊疾病，药物经济学评价更适合哪种评估方法？

胡善联：药物经济学研究一个药物，主要从两个方面出发，一是临床疗效和负担问题，二是药物纳入到医保报销后，对医保基金带来的冲击作用，即预算影响分析。

然而，常规评价方法常常难以完全适用特殊疾病群体的治疗药物或临床方案。

对于儿童来说，如果特效药能够恢复其健康，最直观的就是能够减轻其家庭负担。儿童可以上学，其照护人员也可以投入社会生产。

从全社会的视角来分析，一个药物对于社会创造的财富是多少，应该被放在相对重要的位置。由此，评价此类疾病用社会视角会更加合适、直观。

《医药经济报》：对于地中海贫血而言，青少年时期发病的疾病为患者、患者家庭以及全社会都带来了沉重的经济负担，对于儿童/青少年的地中海贫血治疗，药物经济学评价更适于哪种评估方法？此类患者生存期长，是否社会视角更为合适？

胡善联：经济学的基本矛盾是资源的“有限性”和需求的“无限性”。因此需要有效、优先重点地配置资源。

目前，对罕见病、特殊儿童疾病的药物经济学评价，在传统的经济学评价方法之外，需要更多地从全社会角度考虑，预算影响分析和基金测算成为决定能否获得医保报销的重要分析方法。

通常情况下，传统的罕见病、特殊儿童疾病药物成本效果分析，一般均会超过ICER阈值标准。此类药物对医保基金影响如何，是否存在可负担性问题，容易造成决策的不确定性和复杂性，因此迫切需要综合考虑创新的评价模式和支付模式。

如果在经济学分析中能考虑从社会角度分析，罕见病和特殊疾病的药物经济性评价结果或有可能得到修正。

《医药经济报》：创新药物和治疗方法纳入医保谈判，已经成为提高药物可及性很重要的方式。对于罕见病、特殊疾病等治疗药物，我国医保的谈判准入使用哪种评估方法更加合适？

胡善联：治疗罕见病、特殊疾病的药品多为单一货源且价格昂贵，若要进入国家医疗保险目录，必然要经过价格谈判；加之没有替代的治疗方法，由于研发费用高、病例数少、未来市场规模小，为减少高额财务负担，药企往往制定较高的价格。因此，常规的药物经济学评价方法和阈值标准，并不适合此类药品的研究。

如前所述，药物经济学评价往往从两个角度出发，一是医保视角，从直接医疗费用角度看，药品疗效是否合适以及药品定价是否偏高；二是观察患者治愈后对社会的影响，并对其进行附带说明。

从医保谈判的维度，患者治愈后对社会的积极影响并不一定是医保所考虑的，医保更多的关注点还是聚焦在直接医疗支出。社会视角的分析的报告，并不一定完全能被医保的视角来加以采纳。

《医药经济报》：在医保视角内，也有国家医保、地方医保、商业医保等不同的决策主体，药物经济学评估是否需要基于具体情况开展，以匹配不同的决策视角？

胡善联：在我国医保的谈判准入中，既参考社会视角的成本效果分析，又参考医保预算影响分析，国家医保也并非单一主体。我国医保的统筹水平目前还在地市级别，各级地方医保预算不同。此时，国家医保视角的医药经济学评估，并不一定适用于进行地方医保决策，尤其预算影响，必须基于地方医保预算情况进行分析和计算。

除医保之外，还有各种商业医保的存在。商保组织掌握其资金池、有对应的参保人群，需要基于商保视角来分析判断资源使用效率、开展评估工作。所以，在医保视角内，国家医保、地方医保、商业医保等不同的决策主体，基金规模不一，药物经济学评估需要基于具体情境，以匹配不同的决策视角。