阿斯利康旗下的Alexion最新获批新药。
这个新药，就是专注重症肌无力的Ultomiris，通用名为ravulizumab cwvz。
这个新适应症获得美国食品药品监督管理局FDA批准，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的全身型重症肌无力（gMG）成人患者。
这是首个也是唯一一个临床证明能改善全身性重症肌无力（gMG）患者临床症状的长效C5补体抑制剂。
“Ultomiris是唯一获批此适应症的长效C5抑制剂，它将惠及更广泛的患者，包括症状较轻的患者，”
Alexion首席执行官Marc Dunoyer说。
Ultomiris的治疗周期为每8周一次，与瑞颂的最重磅的Soliris（伊库珠单抗）的每2周治疗一次相比，它在60周内显示出临床获益。
在临床试验中，接受Ultomiris治疗的患者临床症状显著改善，日常生活活动方面显示出早期疗效和持久改善。
Ultomiris是第一个也是唯一一个长效C5补体抑制剂，可提供即时、完全和持续的补体抑制。
Ultomiris通过抑制末端补体级联反应中的C5蛋白发挥作用，补体级联反应是人体免疫系统的一部分。当以不受控制的方式激活时，补体级联反应过度，导致身体攻击自身的健康细胞。
390亿美元收购开花
两年前，阿斯利康以390亿美元收购了瑞颂Alexion后，获得了2款补体C5抑制剂。
其中，Ultomiris是Soliris的长效版，Soliris每2周给药一次，而Ultomiris每8周给药一次。
另外，治疗gMG方面，Ultomiris覆盖范围更广，包括一些症状较轻的患者。
Ultomiris在美国被批准用于治疗某些患有gMG的成年人，在美国、欧盟和日本也被批准用于治疗某些患有苯丙酮尿症（PNH）的成人患者和儿童。
此外，Ultomiris在美国、欧盟和日本被批准用于某些患有非典型溶血尿毒综合症（aAHS）的成人和儿童，以抑制补体介导的血栓性微血管病。
作为广泛发展计划的一部分，Ultomiris正在评估其他血液学和神经学适应症的治疗。
治疗80%的gMG
系统性重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫性神经肌肉疾病，可导致神经肌肉功能丧失和严重虚弱。患者会遭遇严重疲劳，说话、吞咽、进食困难，甚至会产生视觉和呼吸方面的其他并发症，80%的gMG患者的AChR抗体呈阳性。
系统性重症肌无力可以发生在任何年龄段，但最常见于40岁之前的女性和60岁之后的男性。最初的症状可能包括口齿不清、双眼失明、眼睑下垂和缺乏平衡；随着疾病的发展，这些症状通常会导致更严重的症状，如吞咽障碍、窒息、极度疲劳和呼吸衰竭。
起效快 疗效长
FDA的批准是基于全球、随机、安慰剂对照的CHAMPION-MG第3阶段试验的阳性结果，该试验显示每日生活活动的早期效果和持久改善，每8周给药一次有可能减轻治疗负担。
患者以1:1的比例随机接受Ultomiris或安慰剂治疗，共26周。
Ultomiris在第26周的重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）总分与基线相比的主要终点变化方面优于安慰剂，特别是在接受Ultomiris治疗第1周就显示出早期疗效，并持续至26周。
完成随机对照期的患者有资格继续进入开放标签延长期，以评估Ultomiris的安全性和有效性，该延长期研究正在进行中。
在该试验中，Ultomiris的安全性与安慰剂的安全性相当，并与Ultomiris在阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血性尿毒症综合症（aHUS）的3期试验中观察到的安全性一致。服用Ultomiris的患者最常见的不良反应是上呼吸道感染和腹泻。
CHAMPION-MG试验的结果最近在NEJM证据网站上发表，并在4月的2022年美国神经病学学会年会上发表。
欧盟日本申报
“尽管最近取得了一些进展，但gMG的治疗仍是复杂的。早期干预可以保护功能和生活质量。这项批准为患者，包括症状较轻的患者，提供了一种起效早、疗效可靠的长效C5抑制剂。”北卡罗来纳大学医学院神经病学系James Howard, Jr.表示，他是CHAMPION-MG试验的主要研究者。
Ultomiris治疗gMG的监管文件目前正在与多个卫生部门进行审查，包括欧盟和日本。
美国重症肌无力基金会（MGFA）首席执行官Samantha Masterson表示道：
“gMG对患者的身体和精神造成了损害。我们感谢不断创新和研究新的治疗和剂量选择，以满足更多患者的需求，减轻治疗负担。在Ultomiris的批准下，我们很高兴gMG患者现在有了另一种选择，作为其个性化治疗策略的一部分，可能提供更多便利，改善肌肉无力。”
参考文章：
https://globalgenes.org/2022/04/28/fda-approves-astrazenecas-ultomiris-for-adults-with-generalized-myasthenia-gravis/
