Aldeyra Therapeutics是一家发现和开发用于治疗免疫介导疾病创新疗法的生物技术公司，该公司前不久宣布，已启动ADX-2191（玻璃体内甲氨蝶呤0.8%）的2期临床试验，这是一种用于治疗视网膜色素变性症（retinitis pigmentosa ，RP）的研究性新药。RP是一组罕见遗传性眼病，其特征是视网膜细胞死亡和视力丧失。目前尚无经批准的RP治疗方法，据估计，在美国有82000-110000人患RP，全世界约每4000人中就有1人患RP。

“ADX-2191是一种治疗视网膜色素变性症患者的新方法，视网膜色素变性症是一种不可治愈危及视力的疾病，”Aldeyra的总裁兼首席执行官Todd C.Brady博士说，“我们很高兴有机会在各种罕见和服务不足的疾病中推进我们的ADX-2191视网膜项目，并期待在今年下半年公布视网膜色素变性症2期临床试验的概要结果。”

这项单中心开放标签2期临床试验将评估ADX-2191在视紫红质基因突变（包括P23H基因突变）所致RP患者中的安全性和耐受性。该试验预计将招募8名患者，其中4名患者每月接受一次ADX-2191玻璃体内注射，另外4名患者在三个月内每月接受两次ADX-2191玻璃体内注射。该试验正在北卡罗来纳州达勒姆的杜克大学医学中心进行。概要结果预计将在2022年下半年公布。

| 关于ADX-2191

ADX-2191是甲氨蝶呤的玻璃体内制剂，是一种抑制细胞复制和激活的化合物。体内研究已确定甲氨蝶呤在诱导错误折叠视紫红质清除方面的活性，表明其有可能治疗以错误折叠视紫红质为特征的各种形式的视网膜色素变性症。ADX-2191已被FDA授予孤儿药资格认定，用于治疗视网膜色素变性症。孤儿药资格认定使申办方有资格获得一定激励措施，包括合格临床试验的税收抵免；免收使用费；以及批准后的市场独占期（如果获批）。

原文标题：

Aldeyra Therapeutics Initiates Phase 2 Clinical Trial of ADX-2191 for the Treatment of Retinitis Pigmentosa

译：黄娟