Orpha Labs AG是一家专注于未满足需求疾病的临床阶段生物制药公司，该公司前不久宣布启动ORL-101在白细胞黏附缺陷症II型（Leukocyte Adhesion Deficiency Type II ，LAD-II）患者中的3期试验。Orpha Labs AG正与研究人员合作，将患者从去年启动的同情用药研究转向这项3期研究。

“同情用药计划中获得的数据是我们后期临床开发的宝贵指南。我们期待3期研究招募LAD-II患者，并在美国开始滚动提交NDA。”Orpha Labs AG的创始人兼首席执行官Alp Bugra Basat博士说。

Orpha Labs AG已获得FDA授予ORL-101的儿科罕见病资格认定，该药正在LAD II治疗中进行评估。如果批准ORL-101治疗LAD-II的新药申请（NDA），Orpha Labs AG有资格从FDA获得优先审评凭证（PRV）。PRV可以兑换，以获得任何后续上市申请的优先审评。此外，FDA已授予ORL-101该适应症的孤儿药资格认定，经批准后将获得7年的市场独占期。Orpha Labs AG还获得FDA的快速通道资格认定，这将会加快用于治疗LAD-II的ORL-101的开发和批准过程。

| 关于ORL-101

ORL-101是一种研究药物级L-岩藻糖，按照现行药物生产规范（cGMP）生产。ORL-101通过改善包括E-和P-选择素配体在内的各种质膜糖蛋白的岩藻糖基化发挥作用。

关于白细胞黏附缺陷症II型（LAD-II）

LAD-II是一种常染色体隐性原发性免疫缺陷，其特征是白细胞能动性受损和中重度神经发育迟缓。LAD-II患者的遗传缺陷已被证明是由编码GDP岩藻糖转运蛋白1的SLC35C1基因的各种突变造成。这种转运体介导GDP-岩藻糖摄取进入高尔基体囊泡，其功能障碍导致细胞膜上缺乏岩藻糖基化聚糖，导致白细胞上的E-和P-选择素配体丢失，从而导致循环白细胞无法有效迁移到感染部位，进而，导致持续性白细胞增多和反复感染。

原文链接：

https://www.prnewswire.com/news-releases/orpha-labs-ag-announces-the-initiation-of-a-phase-iii-trial-evaluating-orl-101-for-treatment-of-leukocyte-adhesion-deficiency-type-ii-301488530.html

译：黄娟