Nanoscope Therapeutics是一家为视网膜退行性疾病开发基因疗法的临床阶段生物技术公司。该公司前不久宣布，其MCO-010的2b期临床试验已全部患者招募。MCO-010是一种环境光激活的多特征视蛋白（MCO）光遗传学单一疗法，用于恢复视网膜色素变性症（retinitis pigmentosa ，RP）患者的视力。概况结果预计将在明年第一季度公布。

RP与100多种不同的基因突变有关，包括一组罕见光感受器退化疾病，导致大约200万人失明。

Nanoscope首席执行官Sulagna Bhattacharya说：“完成这项试验的招募是Nanoscope和数百万没有治疗方法的视网膜疾病患者的另一个重要里程碑。这项试验的积极结果将使我们更接近于满足这一重大未满足医疗需求。”

在11例RP患者中完成的MCO-010 1/2a期研究表明，光遗传学治疗耐受性良好，晚期RP患者的生活质量改善，功能性视力显著改善。

2b期试验是一项随机、双盲、假对照、多中心试验，招募了27名晚期RP致盲的参与者。在本研究中，患者接受MCO-010注射或假注射，以评估MCO-010治疗的有效性和安全性。

“RP是一种由一系列不同基因突变引起的进行性遗传性疾病。这种光遗传疗法有可能影响不同基因类型的RP患者，” Bascom Palmer眼科研究所神经眼科教授、RP领域的首席专家Byron Lam博士说。

Nanoscope的光遗传学基因疗法使用专有的AAV2载体将MCO基因导入视网膜细胞，从而在自然环境中实现视觉。该疗法以单眼注射的形式进行，无需任何其他设备或干预。根据1/2a期研究的证据，无论基因突变如何，MCO-010潜在适用于视网膜变性疾病的视力恢复。MCO-010已从FDA获得RP和Stargardt病的孤儿药资格认定。Stargardt病（黄斑变性）的2期研究也正在启动。

原文标题：

Nanoscope Therapeutics Announces Completed Enrollment of its Phase 2b Clinical Trial in Blind Patients for Optogenetic Gene Therapy to Restore Vision

译：黄娟