这个新药，就是桥生物BridgeBio的口服新药。

BridgeBio 是大约六家旨在治疗肢带型肌营养不良症的公司之一。

肢带型肌营养不良（LGMD）是一种由特定基因突变引起的至少五种亚型的进行性肌营养不良。 其中包括2E和2i型。

除了BridgeBio，Sarepta公司也在进行一项针对LGMD的基因治疗SRP-9003的临床试验。

BBP-418 针对一种称为 LGMD2i 的类型，该类型由称为 FKRP 的基因突变引起，并影响稳定肌肉细胞所必需的肌营养不良蛋白质。

（BBP-418在临床二期试验中，预计明年有可能申请上市）

临床前研究表明，BBP-418（核糖醇）被转化为磷酸化底物，通过突变的 FKRP 基因产物添加到 α-肌营养不良聚糖“减震器”蛋白中。

功能失调的 α-肌营养不良糖会导致进行性腿部和手臂肌肉无力，在某些情况下会导致严重的呼吸和心血管损害。

在美国和欧盟，大约有 7,000 人预计患有这种疾病。

这个二期临床试验，在180 天后的治疗完成后，参加的患者显示，十分钟行走（10WMT）的测试的速度提高了 4%。在入学前的六个月里，这些参与者的步行速度有所下降。

试验研究人员还发现，受 FKRP 突变影响的健康蛋白平均增加了 43%，同时肌酸激酶（CK，一种与肌肉分解相关的酶）水平降低。

安全性方面，临床试验的数据显示，在健康志愿者中，BBP-418在高于计划治疗剂量的剂量下具有良好的耐受性。

研究人员也没有发现任何需要降低剂量的副作用。

这个二期临床的初步研究数据发表在肌肉萎缩症协会MDA会议上展示的海报中。

BridgeBio计划，在今年下半年开始第三期的临床试验，如果进展顺利，有可能在明年提交新药上市申请。

如果一切顺利的话，这有可能成为第一个获批治疗LGMD2i的新药。目前，针对LGMD还没有一个治疗新药。

相关链接：

公司新闻稿：https://bridgebio.com/news/bridgebio-pharma-announces-positive-phase-2-data-for-limb-girdle-muscular-dystrophy-type-2i-lgmd2i

公司管线：https://bridgebio.com/pipeline#pipeline

参考报道：https://www.biopharmadive.com/news/bridgebio-muscular-dystrophy-lgmd-trial-results/620337/