近日，CDE官网显示，强生的Nipocalimab注射液（M281）拟纳入突破性治疗品种，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）。Nipocalimab是一款靶向FcRn的人源化IgG1单克隆抗体，具有best-in-class潜力。

全身型重症肌无力（gMG）是一种严重危及生命的慢性自身免疫性疾病，由自身抗体介导的获得性神经肌肉接头传递障碍引起。临床表现为骨骼波动性无力、不耐疲劳，活动后加重，休息后减轻。

来源：Momenta公司

FcRn是一种在内皮细胞、单核细胞广泛表达的IgG抗体受体，可以介导IgG的回收，避免其被溶酶体降解。Nipocalimab是由Momenta公司开发的一款FcRn单抗，通过抑制FcRn的功能降低患者血液中致病的抗体水平，曾获FDA授予的预防胎儿和新生儿溶血病的孤儿药、快速通道资格。2020年8月，强生以约65亿美元收购Momenta公司，获得了后者研发管线项目，其中包括其主要在研产品nipocalimab。

此前，Momenta公司公布的一项II期研究数据显示，4个不同剂量的nipocalimab治疗组重症肌无力日常生活活动（MG-ADL）量表评分均得到改善。

来源：Momenta公司

除全身型重症肌无力外，nipocalimab还被开发用于治疗胎儿和新生儿溶血性疾病、温抗体型自身免疫溶血性贫血、狼疮性肾炎、系统性红斑狼疮、类风湿性关节炎等自身免疫性疾病。

目前，全球范围内只有1款FcRn单抗获批上市。2021年12月，Argenx的efgartigimod（商品名：Vyvgart）获FDA批准上市，用于治疗AChR抗体阳性全身型重症肌无力。此外，再鼎医药拥有在大中华区开发和商业化efgartigimod的独家权益。

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