Moderna公司是一家开创信使RNA（MRNA）疗法和疫苗的临床阶段生物技术公司。前不久，该公司宣布，在其评估mRNA-3705安全性和耐受性的1/2期研究中已完成首位患者给药，mRNA-3705是用于甲基丙二酸血症（MMA）的研究性mRNA疗法，通过静脉输注给药MUT缺乏的MMA患者。

甲基丙二酸血症是一种罕见危及生命的遗传性代谢疾病，最常见（约60%的病例）是由线粒体酶甲基丙二酸辅酶a变位酶（MUT）缺乏引起的。由于体内酸的毒性积聚，这种缺乏可导致代谢危机，并进展为多器官疾病。因此，MMA有着显著的死亡率和发病率，并且没有获批的治疗方法。护理标准包括饮食和缓解措施。目前，肝脏或肝肾联合移植是唯一有效的治疗方法。

Moderna认识到罕见疾病对患者及其家人的影响，特别是当该疾病缺乏有效的治疗选择时。除MMA外，Moderna还致力于推进mRNA疗法，以恢复导致其他罕见疾病的缺失酶的活性，如丙酸血症（PA）、糖原贮积病1a型（GSD1a）和苯丙酮尿症（PKU）。Moderna在五个不同的治疗领域开展了临床项目：传染病、肿瘤、心血管病、罕见病和自身免疫性疾病。

| 关于1/2期研究

1/2期研究称为“里程碑研究”，是一项适应性、开放性研究，旨在评估一岁及以上因甲基丙二酰辅酶A变位酶（hMUT）引起的甲基丙二酸血症患者，通过静脉输注给药多达五种不同的mRNA-3705给药方案的安全性和耐受性。根据安全性和药理学数据确定最佳剂量后，会有更多患者加入可选择的扩展队列。

| 关于mRNA-3705

mRNA-3705旨在引导身体恢复导致MMA的缺失或功能失调的蛋白质，包括编码人类MUT的mRNA，这种线粒体酶通常在MMA中缺乏，封装在Moderna专有的脂质纳米粒（LNP）中。mRNA-3705使用与该公司的基孔肯亚病毒抗体（mRNA-1944）和丙酸血症（mRNA-3927）项目相同的专利LNP配方。mRNA-3705已被FDA授予孤儿药和儿科罕见疾病资格认定。Moderna拥有mRNA-3705的全球商业权。

原文标题：

Moderna Announces First Patient Dosed in Phase 1/2 Study of mRNA-3705 for Methylmalonic Acidemia

译：黄娟