Autobahn Therapeutics是一家专注于为中枢神经系统疾病患者恢复希望的生物技术公司，该公司前不久宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予该公司候选研究性药物ABX-002孤儿药资格认定，用于治疗X-连锁肾上腺脑白质营养不良（X-linked adrenoleukodystrophy ，X-ALD）患者。ABX-002是一种能穿透中枢神经系统的前药，可均衡递送LL-34001（一种有效且选择性的甲状腺激素受体β（TRβ）激动剂），用于治疗成人型X-ALD——肾上腺脊髓神经病（AMN，一种进行性和衰弱性罕见疾病）。

“AMN是一种严重衰弱性神经退行性疾病，可导致运动障碍、疲劳、共济失调、感觉丧失、肾上腺功能不全、尿失禁和阳痿，目前尚无经批准的治疗方法，”Autobahn首席执行官Kevin Finney表示，“我们很高兴收到FDA授予ABX-002的这一资格认定，这强调出AMN患者治疗的必要性，以及ABX-002对该患者群体疾病进展的积极影响。根据迄今为止观察到的临床前数据，可证明ABX-002的有效性和靶向活性，我们期待继续推进这一计划，并有望在今年第四季度启动临床开发。"

AMN的特征是在中枢神经系统和外周围神经系统中超长链脂肪酸（VLCFA）的毒性积累，通常伴有脱髓鞘。这种积累是由ABCD1基因突变驱动的，ABCD1基因编码一种转运体，将胞浆VLCFA转运到过氧化物酶体中进行降解。

ABX-002通过增加ABCD2的表达发挥作用，ABCD2是一种补偿性转运体，在功能上与有缺陷的ABCD1互补，是甲状腺激素的直接靶基因。通过增加甲状腺激素信号，ABCD2表达增加，促使VLCFA减少。ABX-002还通过促进少突胶质细胞前体细胞的分化刺激再髓鞘化，这可能对AMN患者有额外的益处。

FDA授予用于治疗罕见疾病或症状的药物或生物制剂罕见病资格认定，该疾病或症状指在美国影响不到20万人的疾病或症状。具有孤儿药资格认定的项目可获得临床试验支出的部分税收抵免，免收用户申请费，并有资格在批准后享有七年的市场独占期。

原文标题：

Autobahn Therapeutics Announces Orphan Drug Designation Granted to ABX-002 for the Treatment of X-linked Adrenoleukodystrophy

译：黄娟

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