PNH红细胞溶血（图片来源：standardofcare.com）

阿斯利康（AstraZeneca）近日宣布，欧盟委员会（EC）已批准长效C5抑制剂Ultomiris（ravulizumab）扩大使用人群，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）儿童（体重≥10公斤）和青少年患者。具体为：经历出血、有临床症状表明疾病活动度很高的儿童和青少年PNH患者，以及在接受Soliris（eculizumab）治疗至少6个月后处于临床稳定的PNH儿童和青少年患者。

在欧盟，Ultomiris于2019年7月获得批准，用于治疗PNH成人患者。Ultomiris是一种长效C5补体抑制剂，能抑制人体免疫系统补体级联反应中的C5蛋白，可提供立即、完全、持续的补体抑制作用。

随着这项最新批准，Ultomiris成为了欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。来自3期临床试验的结果显示，Ultomiris减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。

2021年6月，美国FDA批准扩大Ultomiris适用人群，用于治疗PNH儿童（一个月及以上）和青少年患者。Ultomiris是美国第一个也是唯一一个针对这一年龄组PNH患者的治疗方法。

英国伦敦国王学院医院Austin Kulasekaraj博士表示：“PNH是一种毁灭性的疾病，会对儿童的生活质量产生重大影响。Ultomiris的批准，将对欧盟地区的PNH儿科患者带来治疗进步。与Soliris相比，Ultomiris每年需要的输液次数减少，并具有良好的疗效和安全性，该药将减少这些儿科患者缺课进行治疗的需要。”

阿斯利康旗下公司Alexion首席执行官Marc Dunoyer表示：“Ultomiris的批准反映了我们对提供新治疗的持续承诺，这些新治疗能够对患者的生活产生有意义的影响。Ultomiris已成为治疗PNH成人患者的标准护理疗法，我们将尽快向更年轻的患者群体提供治疗。”

PNH是一种以补体介导的红细胞破坏为特征的血液疾病，可引起广泛的衰弱症状和并发症，包括可发生在全身的血栓形成，并导致器官损伤和过早死亡。PNH的症状和并发症是由于缺乏对补体系统的调节或控制引起的，而补体系统是人体免疫系统的一个重要组成部分。

自2018年首次批准以来，Ultomiris已迅速PNH成人患者的标准疗法。Ultomiris旨在抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用，同时保留免疫系统其他部分的功能，以抵抗常见病原体和感染。Ultomiris通过提供即时、完全、持续的终末补体抑制，减少血管内红细胞的破坏（血管内溶血和血栓）的风险。

此次欧盟批准，基于一项3期临床研究的结果。数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，Ultomiris在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，Ultomiris没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血，后者可能导致致残或潜在致命的血凝块。

Ultomiris在儿童和青少年PNH患者中的疗效和安全性与Ultomirs在成人PNH患者临床研究中已建立的特征一致，代表了真实临床环境中广泛的PNH患者群体。

Alexion的产品、研发实力、补体技术平台

2020年12月，阿斯利康宣布390亿美元现金加股票形式，收购罕见病巨头Alexion。这笔交易于2021年7月正式完成。此次收购的成功完成，标志着阿斯利康进入了罕见病药物领域，开启了阿斯利康的新篇章。通过亚力兄创新的补体生物学平台和强大的管线，阿斯利康现在在免疫学领域的科学地位得到了加强，并将继续开拓罕见病患者药物的发现和开发。罕见病是一个高增长、迅速创新的疾病领域，有着重大的未满足医疗需求，将成为阿斯利康的一个高增长机会。

Alexion的主打产品是2款C5补体抑制剂Soliris和Ultomiris，后者是前者的长效版。2款药物均通过抑制补体级联反应终端部分的C5蛋白发挥作用。补体级联反应是免疫系统的一部分，其不受控激活在多种严重的罕见病和超级罕见病中发挥了重要作用。

Soliris于2007年首次获准上市，目前已批准多种超级罕见病，包括：阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）、全身型重症肌无力（gMG）、视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）。Ultomiris是Soliris的升级版产品，是第二代、长效C5补体抑制剂，于2018年底首次获批上市，已批准的适应症包括：PNH、aHUS。

Soliris是全球最畅销的罕见病药物之一，2020年销售额达到了40.65亿美元。Ultomiris在2020年的销售额已达到了10.77亿美元。2款C5抑制剂的销售总额达51.42亿美元。

原文出处：Ultomiris approved in the EU for children and adolescents with paroxysmal nocturnal haemoglobinuria

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