据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）公告，近日，信念医药全资子公司上海信致医药科技有限公司自主研发的用于B型血友病治疗的基因疗法药物BBM-H901注射液（适用于预防血友病 B 成年男性患者出血的 AAV 基因治疗药物）获批临床，将正式启动注册临床试验。

BBM-H901是一款静脉给药AAV的基因疗法，AAV搭载的目的基因（治疗基因）可过表达人凝血因子IX（hFIX），从而提高并长期维持患者体内凝血因子水平，以期达到 “一次给药、长期有效” 的治疗及预防出血效果。BBM-H901是国内最早开展临床试验的AAV基因治疗药物之一，从2019年就开始IIT临床研究（NCT04135300），IIT临床研究结果显示此疗法具有良好的安全性和有效性，给药后，受试者体内凝血因子IX（hFIX）水平显著提高，血液中hFIX水平长期稳定，患者年化出血率显著降低，且无明显的不良反应出现。

信念医药是一家基因治疗药物研发商，公司主要从事基因治疗药物的研发与商业化生产，包括腺相关病毒基因治疗载体的前端筛选、生产工艺优化、GMP生产、临床质控标准和临床试验等。公司具有极其丰富的研发管线，例如：血友病A、血友病B、帕金森症、粘多糖贮积症、肌萎缩侧索硬化症、遗传性血管水肿、嗜血细胞综合征、法布里疾病等等。公司于2018年5月创立，公司由最初的几个人，现在已经发展了将近200人的一个团队。已完成数千万的天使轮融资与数亿元的A轮融资。公司已参与了数十例罕见病临床试验应用案例，并取得显著效果。公司研发了数百种AAV载体关键技术，拥有几十个国际授权专利，包括全球领先的高特异性靶向衣壳载体、大规模悬浮生产和纯化技术，并建立了国内首个临床级AAV基因治疗药物商业化生产平台。

参考资料来源：

http://www.cde.org.cn

https://aiqicha.baidu.com

https://www.qcc.com

https://jobs.51job.com

注：本文旨在介绍医药健康研究进展，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，请前往正规医院就诊。