美国食品和药物管理局（FDA）已批准Octapharma 公司的Octagam®10%[静脉注射免疫球蛋白（人）]，这是第一种也是唯一一种用于治疗成人皮肌炎（dermatomyositis，一种罕见的免疫介导炎症性疾病）的静脉注射免疫球蛋白（IVIg）。

FDA的批准是基于ProDERM的结果，这是一项关键性随机临床试验，也是第一项评估静脉注射免疫球蛋白（IVIg）治疗成人皮肌炎长期疗效和安全性的研究。这项前瞻性、双盲、安慰剂对照的III期临床试验在全球36个地点（包括美国17个地点）招募了95名患者，是评估静脉注射免疫球蛋白作为皮肌炎治疗选择的最大规模研究。

皮肌炎是一种罕见不明原因的特发性自身免疫性疾病，约每百万美国居民中就有10人患病。患者通常患有皮疹、慢性肌肉炎症和进行性肌无力，主要影响40多岁至60多岁的成年人和5至15岁的儿童。并发症包括吞咽困难、吸入性肺炎、呼吸问题以及肌肉、皮肤和结缔组织上的钙沉积。与普通人相比，皮肌炎患者的死亡风险高出三倍以上。

“FDA批准Octagam®10%作为安全有效治疗成人皮肌炎的药物，对于以前依赖未经批准治疗的患者来说是一个令人兴奋的消息，” Octapharma美国总裁Flemming Nielsen说：“Octapharma致力于为罕见疾病患者提供拯救生命和提高生活质量的疗法。我们期待着与患者组织和医学界合作，开展教育和其他支持计划，为皮肌炎患者提供服务。”

ProDerm临床试验包括最初的16周，双盲，安慰剂对照期，患者随机接受每四周一次高剂量Octagam®10%（2g/kg）或安慰剂。初始治疗期之后是24周的开放标签扩展期。如果患者在试验过程中病情恶化，允许他们更换治疗。使用2016年美国风湿病学会（ACR）/欧洲抗风湿病联盟（EULAR）肌炎反应标准测量患者对治疗的反应。

在最初的16周阶段，接受Octagam®治疗的患者中有78.7%对治疗有积极反应，而接受安慰剂治疗的患者中有43.8%对治疗有积极反应。在扩展期内改用IVIg后，安慰剂组在第40周时的应答率与Octagam®10%治疗组在第16周时的应答率相似（约70%为最小改善）。与总体主要终点一致，与安慰剂相比，IVIg治疗的次要终点，包括除肌肉酶外的总改善分数的所有子成分和皮肤皮肌炎疾病面积和严重程度指数（CDASI），均显示出统计学上的显著改善。IVIg的安全性和耐受性与先前报道的IVIg给药的安全性结果一致。

原文标题：

FDA Approves Octapharma's Octagam®10% for Adult Dermatomyositis

译：黄娟

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