Attralus是一家致力于开发变革性药物以改善系统性淀粉样变患者的生活的临床阶段生物制药公司。该公司前不久公布了最新临床数据。

该数据为评估AT-01（124I-p5+14）的临床研究结果，AT-01是一种新型、放射性标记的、合成的淀粉样蛋白靶向肽，用于对淀粉样沉积成像，包括不同类型系统性淀粉样变（systemic amyloidosis）患者心脏中的淀粉样沉积。研究表明，使用AT-01的正电子发射断层扫描（PET）和计算机断层扫描（CT）成像能够检测95%的心脏淀粉样病史患者以及血清NT-proBNP（心脏淀粉样病的生物标志物）水平正常的患者的心脏淀粉样。

这项研究还提供了一种新的方法来区分甲状腺转载蛋白（ATTR）和轻链（AL）淀粉样变，使用成像数据，并提供了对疾病过程和机制的见解。

Wall博士说：“在AL和ATTR淀粉样变患者中，常常可以观察到淀粉样在心脏的沉积，然而估计有80%的系统性淀粉样变患者目前尚未确诊，致使在疾病晚期才开始治疗。利用AT-01对心脏淀粉样变进行PET/CT显像提供了对疾病的敏感检测，即使在NT-proBNP水平正常的无症状人群中也是如此，NT-proBNP是淀粉样变患者心脏受累的高度敏感和有效的生物标志物。AT-01是一种新型诊断方法，通过在疾病的各个阶段检测所有类型的系统性淀粉样变，来改变治疗模式。”

目前，还没有FDA批准的显像剂用来诊断系统性淀粉样变。患者通常要接受大量的诊断性检查，没有一项可以显示淀粉样蛋白沉积在全身的程度和位置。

此次数据主要强调了AT-01作为第一种能够检测关键器官中所有淀粉样变类型的淀粉样变特异性显像剂的潜力，提供疾病负担的完整图像，使器官特异性淀粉样定量成为淀粉样类型的早期指示，并监测对治疗的反应。结果包括：

· 患者心脏对AT-01的摄取良好，能够鉴别多种系统性淀粉样变（AL和ATTR）的临床心脏病，灵敏度为95%。

· 尽管患者NT-proBNP（NT-proBNP是淀粉样变并发心脏受累的生物标志物）水平正常，也可以对无症状患者心脏淀粉样变进行检测。

· AT-01检测系统性淀粉样变和区分AL和ATTR淀粉样变的能力，提供了改进和定制治疗决策的潜力。

AT-01目前正在一项1/2期临床试验中对一系列系统性淀粉样变性患者进行评估。

关于系统性淀粉样变

系统性淀粉样变包括一组不同的罕见疾病，这些疾病的发生是由于组织和器官中有毒淀粉样纤维的积聚，这是异常蛋白质错误折叠的后果。这些疾病是进行性使人衰弱，且往往致命的。由于认识不足，缺乏特异性症状，以及目前没有特异性疾病诊断，使系统性淀粉样变确诊延迟，患病人数被严重低估，系统性淀粉样变最常见的两种形式是免疫球蛋白轻链淀粉样变（AL）和甲状腺转载蛋白淀粉样变（ATTR）。

外文：Attralus Announces Presentation of Clinical Data on AT-01, a Novel, Potential First-in-Class Diagnostic for Systemic Amyloidosis at the 2021 American College of Cardiology Annual Meetin

译：黄娟