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2种极罕见血癌治疗药物在苏格兰获批

发布时间：2021/06/23

SMC 决定批准 Mogamulizumab可在苏格兰国民医疗服务体系（NHS Scotland）下有条件地使用。自此生活在苏格兰的患有两种极罕见形式的非霍奇金淋巴瘤的成年患者将可以获得一种全新的药物来得到治疗。

苏格兰药物联盟 (SMC) 已批准POTELIGEO ® (mogamulizumab) 在苏格兰国民医疗服务体系（NHS Scotland）下可有条件地使用，用于治疗患有晚期蕈样真菌病 (mycosis fungoides，MF) 或 Sézary 综合征 (Sézary syndrome，SS) 的成人（ ≥IIB 期的MF 和所有 SS病人) 。满足条件的患者要至少曾经接受过一种系统性治疗而且临床上不适用 brentuximab vedotin 治疗，或者对该治疗耐受。

蕈样真菌病和 Sézary 综合征属于极罕见血癌，也是皮肤 T 细胞淋巴瘤 (CTCL) 的两种亚型。SMC 通过在患者和临床医生积极参与的流程(PACE)中评估并批准了该药物，该流程用于审核在生命终结和/或极罕见的情况下使用的药物。

协和麒麟英国北部分区的总经理 Richard Johnson 评论道：“我们很高兴患有 MF 和 SS 的成年人现在可以在苏格兰国民医疗服务体系下有条件得获得 mogamulizumab。来自 SMC 的批准标志着一个重要的里程碑，体现了CTCL 社群和 SMC 的辛勤工作、合作和承诺，以确保那些患有这些极罕见血癌的人在这一缺医少药的领域里了有了新的治疗选择。”

The Beatson - West of Scotland 癌症中心的血液学顾问兼名誉临床副教授 Pam McKay 博士补充说：“这是 SMC 的一个鼓励性审批，这意味着另一种治疗选择将适用于患有 MF 和 SS 的患者。已有充分证据表明，处于 CTCL 晚期阶段的患者预后较差，并且很少有上市的、全身性的和耐受性良好的治疗选择可供他们使用。此外，患有 CTCL 的人的生活质量也大大降低，这种情况不但对他们的日常生活，而且对照顾他们的人的生活都会造成巨大影响。Mogamulizumab 等有效疗法的使用将受到苏格兰 MF 和 SS 患者以及临床医生的极大欢迎。医生们可为饱受该疾病折磨的患者提供更多的治疗选择。”

MF 和 SS 是 CTCL 的两种亚型，而CTCL是一种严重且可能危及生命的癌症。此外，即使是照顾 CTCL 患者的人的生活质量也会受到较大影响。CTCL 虽可治疗但不可治愈，因此患者群体对新治疗方案依然有着迫切的需要。

淋巴癌应对组织（Lymphoma Action）的首席执行官 Ropinder Gill 评论说：“对于生活在苏格兰患有这些罕见血液癌症的人来说，这是一个非常重大的进展。Mogamulizumab 为 MF 和 SS 患者提供了一种急需的新治疗方案，用于治疗迄今为止治疗方法有限的疾病。Lymphoma Action很高兴看到 SMC 对该药的批准，相信他们认识到 MF 和 SS 患者应该获得全方位的治疗选择。”

该批准是在国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 建议不要为某些类型的 CTCL 成年患者（即已接受过至少一种先前的系统性治疗的MF/SS患者）报销mogamulizumab费用的决定之后做出的。

协和麒麟于 2021 年 3 月 18 日对 NICE 的建议提出上诉，淋巴癌应对组织和血癌护理组织（Lymphoma Action & Leukemia Care）和英国皮肤淋巴瘤组织（UKCLG）也提出了上诉。NICE 上诉小组于 2021 年 5 月 10 日召开会议，听取上诉人的口头陈述，预计将于 2021 年 7 月就上诉作出最终决定。协和麒麟仍致力于为患有 SS/MF 的人找到解决方案，以便他们在英格兰和威尔士仍能获得POTELIGEO的治疗，并将继续与 NICE 和英格兰国民医疗服务体系（NHS England）合作寻找解决方案。

关于 POTELIGEO®（mogamulizumab）

Mogamulizumab 是一种靶向趋化因子受体 4 (CCR4) 的人源化单克隆抗体 (mAb)，在同类产品中第一个得到了批准。趋化因子受体 4 (CCR4) 是一种在 MF 和 SS癌细胞上常见表达的蛋白质；一旦 mogamulizumab 与 CCR4 结合，将从免疫系统中召集免疫细胞以摧毁癌细胞。

Mogamulizumab 已被证明可以为众多 MF 和 SS 患者带来疗效。MAVORIC 临床试验比较了 Mogamulizumab 与伏立诺他（vorinostat）在复发性或难治性蕈样真菌病或 Sézary 综合征患者中的疗效，发现服用 mogamulizumab 的患者病情稳定的时间是服用对照治疗，伏立诺他的患者的两倍多。具体表现为7.7 个月和3.1 个月的中位无进展生存期（progression free survival）的差异，而无进展生存期正是该试验的主要评价标准。两个治疗组之间的药物副作用相似。MAVORIC 试验是 CTCL癌症中规模最大的临床试验；它在 11 个国家的 61 个地点共招募了 372 名患者（其中 16 个地点在欧洲，有3个在英国）。

关于mycosisfungoides (MF) 和 Sézary 综合征 (SS)

MF 和 SS 的特表现为 T 淋巴细胞 (T 细胞) 的癌变后攻击皮肤。这些癌性 T 细胞始终表达一种称为趋化因子受体 4 (CCR4) 的蛋白质，使它们能够从血液迁移到皮肤。当这些癌性 T 细胞移动到皮肤时，它们会产生局部的皮肤炎症反应，通常会导致皮肤出现红色斑块，类似于牛皮癣或湿疹。

MF 和 SS 会影响皮肤、血液、淋巴结（身体免疫系统的一部分，遍布全身）和内脏器官。这四个身体部分的状态都会用于评估疾病的阶段，血液的恶化程度，特别是在更晚期的疾病中，与发病率增加和患者存活率总体降低有关。

CTCL 平均需要 2 到 7 年的时间才能得到确诊。医生对 CTCL 的早期鉴别诊断至关重要，因为如果疾病进展到后期阶段，患者的预后可能会受到影响。虽然大多数患有早期疾病的人不会进展到更严重的阶段，但晚期疾病患者的预后明显较差，只有大约一半 (52%) 的患者能存活5 年。

CTCL 是一种极其罕见的疾病，在英国发病的概率是0.7/100,000。欧洲 MF 的年发病率估计在 110,000 分之一到 350,000,000 分之一之间。SS 的年发病率为 10,000,000分之一。这两种疾病占所有 CTCL 病例的 65%。

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