NephroDI Therapeutics是一家开发NDI-5033治疗X连锁/先天性肾源性尿崩症（Nephrogenic Diabetes Insipidus，NDI）的生物制药公司，该公司前不久宣布获Xontogeny公司种子投资，通过关键性临床前工作推进其主要项目。

在美国，每25万名男性中就有1人患X连锁NDI，其特征是每天排尿量高达20升（5加仑），且经常出现并发症。NephroDI的主要产品，NDI-5033是一种独特的单磷酸腺苷激活的蛋白激酶（AMPK）激活剂，可以刺激水的再吸收而不引起低血糖，减少总尿量。NDI-5033是针对先天性NDI而开发的。NDI目前的护理标准是每天补充80杯水、低钠饮食、利尿剂和非甾体抗炎药或NSAIDs，这些药物长期使用会造成额外的肾脏损害。NDI-5033有望成为当前管理措施急需的替代品。

“我们很高兴能与NephroDI合作，解决先天性NDI治疗的未满足需求，”Xontogeny创始人、董事长兼首席执行官Chris Garabedian说，“Xontogeny团队的目标是让患有NDI的儿童受益。”

先天性NDI在出生时即发病，是一种终身疾病，预期寿命正常。由于肾脏对加压素无反应，NDI患者会产生大量稀尿。先天性NDI主要由位于X染色体上的加压素2受体突变引起。先天性NDI对儿童有着深远的影响。如果不保持水合作用，到了中学年龄就会导致智力低下甚至慢性肾病。在美国和欧洲，该病被认定为罕见病。目前的管理措施是最低限度有效且繁重的，因为要求患者喝尽可能多的液体以防止脱水，且饮食极其有限。

关于NDI-5033

DI-5033是为先天性/X连锁型NDI开发的。NDI-5033是一种独特的单磷酸腺苷激活的蛋白激酶（AMPK）激活剂，能刺激水的再吸收而不引起低血糖。NDI-5033目前处于进入临床前的开发阶段。研究表明，尿液浓度的增加呈剂量依赖性，对血糖水平没有影响。

外文：https://www.businesswire.com/news/home/20210512005297/en/NephroDI-Therapeutics-Lands-Financing-to-Develop-a-Treatment-for-Nephrogenic-Diabetes-Insipidus-an-Orphan-Disease