Cyclo治疗公司是一家处于临床阶段的生物技术公司，致力于通过科学创新研发改善患者及患者家庭生活的药物。该公司前不久宣布获得欧洲药品管理局（EMA）下属的儿科委员会（PDCO）的肯定意见，PDCO同意该公司对Trappsol® Cyclo™的儿科研究计划。这是一项羟丙基β环糊精的专有制剂，给药方式为静脉注射，目前该疗法正在开发用于治疗C型尼曼匹克病（Niemann-Pick Type C ，NPC1)。

作为欧洲新药注册管理流程的一部分，药企需要提供PIP概述，说明他们对儿科新药品研究的策略。PDCO对PIP肯定意见支持该临床项目，该临床是评估Trappsol® Cyclo™治疗3-18岁C型尼曼匹克病患者的安全性、耐受性和有效性，同时也通过一个针对新生儿到3岁的C型尼曼匹克病患者的单臂子试验来评估安全性，以获得有关Trappsol Cyclo治疗后的总体严重程度和改善的描述性数据。该方案的通过为向欧洲提交Trappsol Cyclo用于NPC1治疗的MAA铺平了道路。关键性三期研究预计将于2021年第二季度开始。

“我们非常高兴能够获得PDCO的肯定意见，随着我们继续推进Trappsol® CycloTM治疗C型尼曼匹克病，我们将实现这一重要的监管里程碑。PIP的批准加强了我们的信心，使我们更有信心发展Trappsol® CycloTM，解决这一未满足领域的需求。这为我们在欧洲获批准铺平了道路，并与我们的美国监管策略平行。接下来我们将继续与监管机构合作，尽快将Trappsol®Cyclo™引入欧洲市场。”Cyclo治疗公司首席监管官Michael Lisjak表示。

完成PIP同意后，Cyclo治疗公司将有资格获得额外两年的欧盟市场独占期，在获得上市批准后，将会获得10年的欧盟市场独占期。

Cyclo治疗公司获得了美国食品药品监管局（FDA）对C型尼曼匹克病疗法的快速通道资格，同时也获得美国和欧盟对Trappsol® Cyclo™的孤儿药资格认定以及FDA的儿科罕见病资格认定。此外Trappsol® Cyclo™也有望获得美国的优先审评券。

C型尼曼匹克病（简称NPC）是一种罕见基因疾病，全球每10000万人约有一名NPC患者。由于NPC1蛋白负责细胞中的胆固醇处理，所以NPC会侵袭体内的每一个细胞。当胆固醇在细胞内积聚时，NPC就会引起患者大脑、肝脏、脾、肺及其他器官出现症状，并导致早亡。美国目前没有批准的治疗药物，只有欧洲有一个批准的药物。

关于儿科委员会（PDCO）

儿科委员会(PDCO)是欧洲药品管理局(EMA)的科学委员会，负责儿童药物事物，并通过提供科学专业知识，和确定提出儿科疾病需求来支持欧盟此类药物的开发。

关于儿科研究计划（PIP）

儿科调查计划(PIP)是一项发展计划，旨在确保通过对儿童的研究获得必要的数据，以支持儿童药物的批准。所有新药上市许可的申请必须包括已同意的PIP中所述的研究结果，除非该药物因延期或豁免而获得豁免。这一要求也适用于上市许可持有者想为已经被批准和覆盖的药物添加新的适应症、药物剂型或给药途径的情况。

外文：Cyclo Therapeutics Receives Positive Opinion from the Paediatric Committee of the European Medicines Agency on the Agreement of a Paediatric Investigation Plan for Trappsol® Cyclo™