根据最新消息显示，诺华脊髓性肌萎缩症（SMA）基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）已获批纳入英国国家医疗服务体系（NHS）中。

Zolgensma是诺华公司用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，被认为是世界上最昂贵的药物，每剂标价179万英镑(247.2万美元)，可通过英国国家医疗服务体系(NHS)获得。在价格方面，英国国家医疗服务体系(NHS)已与诺华公司(Novartis)达成了折扣协议，但具体金额尚未披露。NHS表示，这“对纳税人来说是一个公平的价格”，并已与Zolgensma的制造商诺瓦达(Novada)达成了一项“里程碑式的协议”

诺华Zolgensma是首个治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法，临床研究表明，对症状性和无症状性脊髓肌萎缩症患者，单次输注Zolgensma有显著的治疗效果。据该公司称，Zolgensma已在37个国家获得批准，治疗了超过800名儿童，2020年销售额为9.2亿美元，营收增长150%。

脊髓性肌肉萎缩症是一种由特定基因功能缺失导致肌肉力量下降的疑难病症。幼儿期之前的发病率为每10万人中1至2人发病。治疗脊髓性肌萎缩，全球已有2款药物上市，除诺华Zolgensma之外，另一款来自渤健与合作伙伴Ionis开发的药物Spinraza（nusinersen）于2016年获批，Spinraza也是全球首个治疗SMA的药物，该药物在中国内地于2019年2月底获批，用于5q脊髓性肌萎缩症（5q-SMA）患者的治疗，成为中国市场首个治疗SMA的药物。尽管Zolgensma不是的第一个获批上市的疗法，但与Spinraza相比，Zolgensma具有只需要一次性注射的优势。

外界分析认为，Zolgensma成功纳入英国医保体系，为英国价格监管机构国家卫生与临床优化研究所(NICE) 最终批准该药物铺平了道路。此前英国NICE发布指南草案，推荐Zolgensma用于治疗年龄在12个月以下的1型脊髓性肌萎缩婴儿。指南草案现目前已开放供公众监督，直至2021年4月6日。

来源：医药第一时间

参考来源：

1.Novartis’s SMA gene therapy Zolgensma to be available for NHS use

2.Zolgensma: World's most expensive drug licensed for use on NHS to treat Spinal Muscular Atrophy

3.Novartis' £1.79M gene therapy Zolgensma scores cost watchdog's backing, threatening Biogen's Spinraza