Corino Therapeutics是一家私人临床阶段制药公司，该公司前不久宣布，波士顿大学医学院淀粉样变性中心的助理主任John Berk博士，在第十七届淀粉样变国际研讨会上，介绍了一项口服CRX-1008治疗遗传性软脑膜转甲状腺素淀粉样变性（hereditary leptomeningeal Transthyretin Amyloidosis，hATTR lempomeningeal）患者的概念验证研究的积极发现。hATTR 软脑膜是一种未被充分认识、进行性和致死性疾病，由于脉络丛表达的变异性甲状腺素运载蛋白（TTR）在脑内蓄积而导致的中枢神经系统（CNS）功能障碍。对于淀粉样蛋白相关中枢神经系统功能障碍的hATTR患者，目前尚无有效的治疗方法。

这项由医学博士John Berk进行的研究评估了hATTR软脑膜患者口服CRX-1008 28天后的外周（血液）和中枢（脑脊液）TTR的稳定性。结果证实，CRX-1008在血浆和脑脊液中都是一种有效的TTR稳定剂。CRX-1008使血浆TTR浓度标准化，血浆TTR四聚体浓度总体平均增加55%。在半变性条件下测量，渗透到脑脊液中的药物浓度显著降低，单体TTR浓度平均降低48%。

波士顿大学医学院医学副教授John Berk博士说：“这些新的临床研究发现表明，CRX-1008可能是hATTR软脑膜患者的第一个希望，可以同时治疗hATTR的外周和中枢表征。”。

CRX-1008对无药物相关不良事件或安全性问题的患者具有良好的耐受性。

Corino公司首席执行官Michael Roberts博士说：“我们期待进行更多的临床试验，以确认CRX-1008对hATTR外周和中枢表征患者的潜在益处，从而获得监管部门批准所需的数据。”

关于CRX-1008

CRX-1008是一种研究性且强效的TTR小分子稳定剂。口服时，可以抑制TTR四聚体分解成单体TTR，并防止淀粉样蛋白在各种组织中积聚。与其他动力学稳定剂相比，CRX-1008具有独特和差异化的活性，包括穿过血脑屏障的能力。

关于转甲状腺素淀粉样变性

转甲状腺素淀粉样变性是一组罕见的潜在致命疾病，其特征是在一个或多个器官系统（包括外周神经系统和自主神经系统、心脏、大脑和眼睛）系统性沉积一种称为淀粉样蛋白的蛋白质源性物质。当野生型或突变型TTR变得不稳定、错误折叠和聚集成淀粉样纤维时，就会发生转甲状腺素淀粉样变性。TTR淀粉样蛋白沉积对周围细胞和组织造成损害，导致多种临床症状。对于治疗影响主要器官和大脑的各种形式的ATTR淀粉样变性的药物存在巨大的未满足需求。据估计，全球ATTR患病人数约为45万。

外文：Corino Therapeutics Announces Presentation of New Clinical Research Finding at the XVII International Symposium on Amyloidosis