Gilead科学公司前不久宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已授予magrolimab突破性疗法资格认定，magrolimab是一种治疗新确诊为骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndrome）患者的首创研究性抗CD47单克隆抗体。

MDS是一种由骨髓异常造血导致血细胞发育不良或功能失调所引起的癌症。在美国，每年大约有15000人被诊断为MDS, 并且14年来没有新的治疗方法得到批准。低风险MDS患者的平均生存期为6年，高风险MDS患者的平均生存期仅为18个月。

突破性疗法资格认定的目的是为了加快对严重或危及生命的研究性治疗的开发和监管审查。基于初步的临床证据，与现有治疗相比，这些治疗具有显著改善临床预后的潜力。

基于一项正在进行的1b期研究的积极结果，FDA授予magrolimab突破性疗法资格认定。该研究评估了magrolimab联合阿扎胞苷治疗先前未行治疗的中、高和极高危MDS中的疗效。2020年欧洲血液学会大会上公布的数据显示：在33名受试者中，有91%的患者在治疗后表现出客观疗效，42%的患者达到了完全缓解(CR)。并且magrolimab与阿扎胞苷联合用药的耐受性良好。在研究中没有达到其最大耐受剂量，也没有MDS患者因治疗中出现的不良事件而停止治疗。

Gilead科学公司首席医疗官Merdad Parsey博士说：“这项突破性疗法资格认定肯定了magrolimab在帮助解决MDS患者尚未满足的重大医疗需求方面的潜力，并突出Gilead公司在正在开发的肿瘤免疫疗法的变革潜力。

目前，Magrolimab的一项随机、双盲，安慰剂对照的3期ENHANCE试验正在进行中。其研究对象为先前未治疗的高风险MDS患者，本试验将通过出现CR及CR持续时间来评估magrolimab联合阿扎胞苷治疗的安全性和有效性。

magrolimab是一种尚处于研究阶段的药物，尚未在全球任何地方获得批准。其安全性和有效性尚未确定。

关于magrolimab

magrolimab是一种首创并针对CD47的单克隆抗体，针对巨噬细胞识别部位的抑制剂，旨在干扰巨噬细胞上的SIRPα受体对CD47的识别，从而阻断癌细胞为避免被巨噬细胞摄取而使用的“不要吃我”信号。magrolimab在包括MDS在内的多种血液系统肿瘤和实体肿瘤治疗中被开发出来。magrolimab已被FDA批准用于治疗MDS、急性髓系白血病(AML)、弥漫大b细胞淋巴瘤(DLBCL)和滤泡性淋巴瘤。magrolimab还获得了FDA对MDS和AML以及欧洲药监局对AML的孤儿药资格认定。

外文：Gilead’s Magrolimab, an Investigational Anti-CD47 Monoclonal Antibody, Receives FDA Breakthrough Therapy Designation for Treatment of Myelodysplastic Syndrome