Duchenne UK在一份新闻稿中宣布，美国国立卫生保健研究院（NICE）正在敦促患者组织收集来自接受Santhera制药公司研究性治疗Puldysa (idebenone)的Duchenne肌营养不良患者的反馈。

这种治疗旨在减缓与这种情况相关的呼吸问题的进展。NICE目前正在进行咨询，以确定是否应该资助Puldysa，并通过国民健康服务(National Health Service)为英国的患者提供服务。

帮助好理解Puldysa可能对生活的影响模式和做出明智决定其融资计划,几个病人组织在英国敦促DMD患者填写并提交的一项调查显示,8月19日详细描述自己的经历与药物治疗。

这项调查大约需要25分钟的时间来完成，它是针对那些在某一时刻服用了Puldysa的DMD患者，以及有这种情况的儿童的父母，他们可以接受治疗。

这项调查是由英国杜氏大学（Duchenne UK）与DMD开路者（DMD Pathfinders）、杰克行动（Joining Jack）、英国肌肉萎缩症、杜兴行动（Action Duchenne）、亚历克斯的愿望(Alex’s Wish)和杜氏家庭支持小组（Duchenne Family Support Group.）共同发起的。

Puldysa含有idebenone，一种人工合成的小分子，类似于抗氧化分子泛醌(也被称为辅酶Q10)，它对线粒体(产生能量的小细胞间室)很重要。

通过模仿泛醌的活性，idebenone被认为可以增加细胞内能量的产生，保护线粒体免受有毒氧化分子(活性氧)积累造成的损伤，这有望缓解DMD引起的呼吸系统症状。

一项已完成的3期试验(NCT01027884)的结果显示，Puldysa减少了呼吸功能的丧失，将DMD青少年辅助通气的需要推迟3年。

目前，生活在英国、年龄在10岁及以上的一小群DMD患者可以通过早期获取药物计划(EAMS)免费获得这种名为Raxone的药物，该计划最近又延长了一年。EAMS项目的目的是让Santhera收集关于治疗有效性和安全性的真实数据，这些数据将被公司用于支持其可能在欧洲的批准。

去年，Santhera以有条件上市申请的形式向欧洲药品管理局(EMA)提交了一份申请，希望Puldysa能够被批准用于不服用糖皮质激素的进行性呼吸困难的DMD患者。EMA委员会关于人类使用药物的意见预计在年底前得到批准。

这种疗法之前被英国卫生当局认定为一种很有前途的创新药物，并被美国食品和药物管理局认定为罕见儿科疾病和快速审批通道。