罗氏（Roche）集团旗下Genentech公司公布了其satralizumab治疗视神经脊髓炎谱系障碍（neuromyelitis optica spectrum disorder，NMOSD，一种罕见使人衰弱的中枢神经系统疾病）最新汇总安全性结果。这些数据显示satralizumab在广泛患者群体中（包括青少年）具有良好的耐受性，NMOSD目前尚无获批的药物。

Satralizumab是一种靶向白细胞介素-6（IL-6）受体的研究性人源化单克隆抗体，IL-6受体被认为在NMOSD患者的炎症中起关键作用。Satralizumab采用新型抗体循环技术，可使抗体循环时间更长，实现每四周皮下给药一次。

“来自3期研究的开放标签扩展数据证实了satralizumab的安全性、耐受性以及作为这种慢性疾病未来治疗选择的潜力。”法国斯特拉斯堡大学神经学和临床研究中心主任杰Jerome de Seze教授说，“尽管最近在NMOSD发病机制方面取得了重大进展，但对于这些患病人群来说，需要更多获批的治疗方案，尤其是具有良好耐受性和安全性，且可减少皮下注射次数的治疗方法。”

来自SAkuraStar和SakuraSky 3期研究的双盲期汇总数据显示，不管是作为单一疗法还是联合基线疗法治疗，satralizumab组和安慰剂组之间，不良事件(AE)和严重不良事件(SAEs)的发生率相当(SAEs:分别为15.0和18.0/100患者年[PY])。两个治疗组最常见的不良事件是尿路感染和上呼吸道感染。没有死亡或过敏反应的报告。

就不良事件的性质和发生率而言，satralizumab在开放标签扩展研究（OLE）中的安全性与双盲期一致。在发病率、感染率或感染类型方面没有明显变化。

在SAkuraSky研究的另一项分析中，接受相同剂量和频率的satralizumab（n=8）治疗的青少年表现出与成人基本一致的获益-风险特征。来自青少年组的数据发现，采用成人给药方案进行治疗时，即第0、2和4周以及此后每4周接受安慰剂或120 mg的satralizumab联合基线疗法治疗时，模型预测的暴露范围与成人相似。

“在NMOSD青少年患者身上看到satralizumab试验的积极结果是非常令人鼓舞的。NMOSD目前尚无批准的治疗方案，这些青少年每天都有可能出现不可预测的严重复发，从而导致终身残疾。”英国伦敦大奥蒙德街儿童医院Cheryl Hemingway博士说，“satralizumab研究代表了包括青少年在内的广泛人群，我们希望能将该药带给患有这种罕见疾病的青少年。”

最后，根据1期和3期两个关键研究的药代动力学和药效学分析报告中，satralizumab的给药方案（每四周120mg）显示出显著的持续IL-6信号抑制。在NMOSD人群中，satralizumab的药代动力学（PK）表明，在整个四周的给药期内，120mg剂量中超过95%可与IL-6受体相结合。

关于视神经脊髓炎谱系障碍（NMOSD）

NMOSD是一种罕见的终生使人虚弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌肉无力和瘫痪。NMOSD患者会经历不可预测的严重复发，直接导致累积性的永久神经损伤和残疾。在某些情况下，复发可致死。NMOSD影响欧洲的10000多人、美国15000人以及全世界数十万人。这种疾病在三四十岁的非高加索女性中最为常见。

NMOSD通常与致病性抗体（AQP4-IgG）有关，AQP4-IgG靶向并损伤一种称为星形胶质细胞的特定细胞类型，导致视神经、脊髓和大脑的炎症损伤。大约三分之二的NMOSD患者血清中可检测到AQP4-IgG抗体。

尽管大多数NMOSD病例可以通过诊断试验来确诊，但患者仍经常被误诊为多发性硬化症。这是由于这两种疾病的重叠特征，包括女性患病率较高、相似的症状以及两种病都会复发。

外文：New Longer-Term Data Reinforce Safety of Genentech’s Satralizumab in Adults and Adolescents With Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)