Mallinckrodt 是一家全球生物制药公司，该公司前不久宣布其评估INOmax®(一氧化氮)吸入剂治疗新生儿肺循环高压(pulmonaryhypertension，PH)的有效性和安全性的观察性注册试验由于达到了预先设置的主要终点（非劣效性，95%置信区间: -0.0021,0.1158, 判断界值-0.1452）而提前结束。这项决定是在达到75%招募人数的第二次中期分析之后做出的。该公司打算近期在一个适当的科学论坛上分享这项研究的结果。

INOmax可用于治疗新生儿缺氧呼吸衰竭合并肺循环高压。INOmax在早产儿中的安全性和有效性尚未得到美国食品和药物管理局的评估。

新生儿持续性肺循环高压(PPHN)是一种严重甚至致命的新生儿心肺并发症。这项注册试验旨在评估INOmax在早产儿中的应用。由于这类疾病的严重性，不能在早产儿中进行随机对照试验。

Mallinckrodt的执行副总裁兼首席科学官StevenRomano博士说:“Mallinckrodt非常高兴能在比预期提早得到积极结果，并提前结束试验。这个注册试验的真实世界数据体现了我们持续利用科学知识来治疗脆弱的患者群体（如患有肺循环高压的早产儿）的承诺。”

这项旨在评估INOmax有效性和安全性的观察性研究在31个试点开展，共招募了168名患有肺循环高压的早产儿和新生儿(1:1)。中期分析评估了54个早产儿和84个（近）足月儿，并得到了非劣效性的结果。评估早产儿的显著改善的定义是INOmax治疗期间氧合指数(OI)或替代OI (SOI)至少下降25%。

试验中未发现药物相关的严重不良事件。在进行中期分析时，在16名受试者中报告了17例特别关注的不良事件，其中大多数发生在早产组，被认为与研究药物无关或不太可能相关。

INOmax于2000年在美国上市，用于改善氧合并减少足月或近足月新生儿（孕期34周以上）体外膜肺氧合治疗的需求，这些新生儿被临床或超声心动图诊断为新生儿缺氧性呼吸衰竭，并接受通气支持和其它合适的药物治疗。

关于新生儿持续性肺循环高压(PPHN)

PPHN是一种严重甚至致命的新生儿心肺并发症。PPHN是一种和多种新生儿心肺疾病相关临床综合征，包括了胎粪吸入、呼吸窘迫综合征(透明膜病)、先天性心脏病和先天性疝气。尽管原因多种多样，但明显的肺血管收缩是PPHN的主要病理生理特征。严重缺氧新生儿最显著的血流动力学特征是肺-体循环压力失衡。对这些新生儿的治疗目的主要是降低肺血管压力和支持体循环。

外文：Mallinckrodt Announces Positive Findings in INOmax (Nitric Oxide) Gas, for Inhalation Phase 4 Observational Registry in Neonates with Pulmonary Hypertension; Ends Trial Early