Alexion公司给重症肌无力（MG）人群带来了一个好消息：

FDA已经接受他们的补充性生物制剂许可申请（sBLA），这将扩大Soliris（eculizumab，依库珠单抗）的适应症，用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）患者。

在获得3期试验数据后，Alexion提交了该sBLA申请。这项3期试验该药物有一定疗效，但总体未能达到其主要终点。

关于该试验

该研究是一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心试验，评估Soliris对难治性全身型重症肌无力患者（n＝125）的安全性和有效性。

患者随机接受依库珠单抗或安慰剂治疗26周。患者最初每周接受900毫克依库珠单抗治疗，持续4周，一周后接受1200毫克依库珠单抗治疗，之后每2周接受1200毫克依库珠单抗治疗。

在该研究中，主要有效性终点，患者在26周报告评估的重症肌无力-日常生活活动状况（MG-ADL）总分从基线的改变，由最差等级分析的测量未达到统计学意义（P = 0.0698）。

去年夏天，研究数据在加拿大多伦多国际神经肌肉疾病会议（ICNMD）上进行了介绍，许多其他结果测量指标表明该药物是有效的。包括26周时重症肌无力综合评分的变化，和重症肌无力生活质量15个项目的变化。

FDA在审查过程中必须考虑到这一点。

关于Soliris

Soliris（eculizumab，依库珠单抗）是一种目前批准用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒综合征（aHUS）患者的补体抑制剂。

关于重症肌无力

在重症肌无力中，抗体会在神经肌肉接头处阻断、改变或破坏乙酰胆碱受体。该病通常使用乙酰胆碱酯酶抑制剂治疗，它可以增加神经肌肉接头处的乙酰胆碱浓度。

原文链接：

http://www.raredr.com/news/sbla-for-generalized-myasthenia-gravis

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北大翻译社（马燕军、卜英子、林萍萍、陈同生）

校审/曹文东、夏蓓

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