Neurocrine Biosciences公司近日宣布：美国食品与药物管理局（FDA）已经接受优先审查INGREZZA（valbenazine）治疗迟发性运动障碍的新药申请（NDA）。这项INGREZZA申请已经被给予处方药用户费用法案（PDUFA），目标行动日是2017年4月11日。
“这对Neurocrine，更重要的是对那些遭受迟发性运动障碍折磨的患者们是另一个意义重大的里程碑”Neurocrine Biosciences公司总裁兼首席执行官Kevin C. Gorman说，“在INGREZZATM NDA的审查过程中，我们将继续与FDA共事，以潜在将这种重要的治疗选择带给给患者和医生们。”
优先审查地位将加快FDA的审查速度，从接受NDA日起，审查时间线将从10个月缩短为6个月。该地位将FDA的整体注意力和资源导向于对药物申请的评估，如果批准，将会在某种严重疾病治疗的安全性或有效性方面是一个显著的改善。INGREZZA（valbenazine）之前已经获得FDA快速通道地位和突破性疗法认定。
INGREZZA的NDA包括来自Kinect 2 和Kinect 3临床试验的数据，这两项试验对超过330位迟发性运动障碍患者进行了评估。这两项试验的数据和其他18个临床试验的结果以及广泛的临床前测试结果和药物生产数据都包含在NDA提交材料之中。
关于迟发性运动障
Tardive Dyskinesia
迟发性运动障碍以面部、躯干或肢端的不自主重复性运动为特征，包括吧唧嘴、撇嘴、吐舌、面部运动，或着眨眼、撅嘴和抿嘴。这些症状几乎是不可逆的，目前还没有获得FDA批准的治疗方法。
关于INGREZZA
VMAT2是一种富集于人类大脑中的蛋白质，主要负责在突触前神经元中重新包装和运输单胺类物质（多巴胺、去甲肾上腺素、5-羟色胺和组胺）。在Neurocrine实验室中开发的INGREZZA（valbenazine或NBI-98854）是一种新型、高选择性VMAT2抑制剂，调节多巴胺在神经交流过程中的释放，对VMAT1、其他受体、转运体和离子通道只有极少或几乎没有亲和力。INGREZZA被设计为提供低、持续性血浆和大脑浓度的活性药物，允许每日仅需一次治疗。
在迟发性运动障碍、妥瑞氏综合征（Tourette syndrome）、亨廷顿舞蹈病、精神分裂病、迟发性肌张力障碍等以高多巴胺能状态为部分特征的疾病中，调节神经多巴胺水平浓度可能为患者提供症状益处。
Neurocrine于2014年获得FDA授予的INGREZZA治疗迟发性运动障碍的突破性疗法认定。INGREZZA治疗迟发性运动障碍的NDA目前正在FDA优先审查。专利商品名INGREZZA已经被FDA有条件接受。
公司还研究了INGREZZA治疗妥瑞氏综合征的安全性和有效性。公司正在成人和儿科妥瑞氏综合征患者中进行安慰剂对照的II期研究，分别为T-Forward研究和T-Force GREEN研究。每项研究预计招募90位妥瑞氏综合征患者。此外，公司最近发起了一项INGREZZA治疗达到180位妥瑞氏综合征患者的非盲、固定剂量累计研究。
关于Neurocrine Biosciences公司
NeurocrineBiosciences公司，致力于为存在高未满足医疗需求的疾病发现和开发创新性、能够改变生命的药物，通过其新型研发平台，关注于基于神经和内分泌的疾病及障碍。
公司两个重点后期临床项目是elagolix和INGREZZA，其中elagolix是一种与AbbVie公司合作的用于女性健康的促性腺激素释放激素拮抗剂，而INGREZZA是一治疗运动障碍的囊泡单胺转运体2（VMAT2）抑制剂。Neurocrine打算保持对其VMAT2抑制剂的某些商业化权利，以演化为一家完全整合的制药公司。
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校审/曹文东、夏蓓
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